AADC缺乏症
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最近新聞報導，台大醫院開發的「AADC基因療法」，能救治一種罕見的遺傳疾病。這是台灣醫界的驕傲——但這款藥的價格，一劑要價新台幣一億元。健保署已經決定給付，由健保基金分期付款。問題在於：這個藥的早期研發，其實就是用台灣納稅人的錢支持的；等到技轉以後，臺灣竟然只能用「原價」購買！
2025/11/08
由於有接觸到一點生醫創業的部分，有些部分可能要釐清一下，因為每次看到發言都會讓人誤會開發的人隨便就可以讓一個藥上市：
1. 研發到上市不是一條直線，也不是崎嶇路，難度根本就是投胎轉世。
從實驗室驗證有效，動物實驗有效，人體實驗跟醫院合作收件一期二期三期。
台大傾全力可能可以做到一期二期，但不可能每個新藥都這樣賭成敗。
所以台灣的藥品專利都是做到一個程度然後賣給國外有財力跟資源的廠商來做。
藥不是做了就會成功，也不是兩三天就會知道的事情，
廠商要投資要賺錢，這也是為啥這些罕病藥貴到飛天的原因。
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題外話，所以不需要做一二期的老藥新用很受歡迎，因為省錢省時間。
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2. 要把專利賣出去就是要談，感覺上好像契約放進去開發國優先或是優惠的條款很簡單，但談判就會變得複雜 (這邊我還在學)。
但光想像可以類比的就像是LV包包在某個國家只需要1/10的價錢可以買到，一定會對其他地區的銷售與定價造成衝擊。以經營來講，對於一個不確定是否有用的藥品要訂到這些契約，一定會降低吸引力。
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題外話，如果藥有效的話，第三期收件的病人算是最賺那批。藥廠減價特殊供應好像還是有看過類似案例，通常是用個案申請的方式，這個可能比較可行。
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2025/11/08
在打貓的打狗人 我知道並不容易，或許他們談過了但是沒談成。但是我從其他的新聞看到，有些罕病藥政府的確有成功殺價，所以我會有點質疑為什麼是用原價購買呢？就算可以殺個50或100萬，我想多少也會讓大家心裡好過一點？
就我看到的資料，AADC這個病似乎是案例非常稀少，這也是讓這個藥變得那麼貴的原因之一。