五十多歲的廖先生平時健步如飛，幾年前體力陡降，做事有氣無力，甚至伴隨發燒症狀。經家人提醒緊急至血液腫瘤科檢查，確診為急性骨髓性白血病，且因發病原因是骨髓化生不良症候群轉為急性骨髓性白血病，屬於約占二成五的難治類型。若採納傳統化療，恐因療效不彰，存活期僅四個月。面對突如其來的罹病事實及很短的存活期，廖先生只覺晴天霹靂。
臺中榮民總醫院血液腫瘤科主任滕傑林醫師說，自2017年起，數款標靶藥陸續上市，臨床上已有FLT-3標靶藥及BCL-2抑制劑口服標靶藥可用，今日急性骨髓性白血病已進入精準醫療時代。經評估後，該患者開始使用可促進癌細胞凋亡的BCL-2抑制劑口服標靶藥，並合併去甲基化藥物治療。僅完成兩次療程，體內癌細胞幾乎全滅。進一步完成骨髓移植後，病程穩定控制逾三年，順利達成搶時間救命的治療目標。此外，BCL-2抑制劑口服標靶藥更在今(2021)年七月通過健保給付資格，成為我國第二款通過健保給付治療急性骨髓性白血病的標靶藥。
警覺四大症狀、進行兩種檢查、確診一定要就醫！滕傑林主任說，急性骨髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia）簡稱AML，是一種病程惡化快速、與骨髓相關的血液疾病。每年約新增800多例，發生率有逐年增加趨勢。患者平均年齡為六十至六十五歲，且發生率會隨著年齡增加。男性略多於女性。
滕傑林主任說，急性骨髓性白血病發病後，失去正常分化及死亡機制的血癌細胞（芽細胞）會佔據血液及骨髓，導致正常血球數量降低且功能受到影響。例如紅血球數量太少，會導致臉色蒼白、異常疲倦、嚴重貧血；白血球數量太少，導致免疫力下降，引起發燒、難以控制的感染；血小板數量太少，導致凝血功能降低，出現莫名瘀青或流血不止，例如流鼻血、月經出血不止；此外，大量芽細胞堆積於骨髓內，也會導致骨髓膨脹，引起骨頭疼痛。
滕傑林主任分享，十幾年前，診間有名22歲年輕女性患者，因高燒不停且全身蒼白如紙而緊急送醫，意外確診為急性骨髓性白血病。因無法接受罹病事實，也擔心化療會破壞結婚及生子計畫，該患者竟選擇採納民俗偏方。兩週後因疾病大幅惡化，再次緊急送醫，白血球數量從原先的一萬提升至六萬，激增了六倍。爾後患者才正視疾病，在完成標準化療後，終於成功控制疾病。
滕傑林主任提醒，若發生相關症狀，務必提高警覺，盡快就醫進行血液檢查確認血球的數目；透過骨髓檢查確認骨髓內細胞型態，確定症狀是否由急性骨髓性白血病引起。確診後也應即早治療才能搶時間救命。
終結四十年治療困境，標靶藥物助年長、體弱者戰勝AML！
急性骨髓性白血病曾長達四十年無新藥問世，患者過去存活時間很短。滕傑林主任說，過去僅可透過化療消除癌細胞，可否接受標準化療成為預後的重要關鍵。然而，標準療程需要採納強效、高劑量且密集的化療，約有二成五的患者，因年長或因心臟、肝腎功能不佳等共病症導致體弱而難以承受，因此這類病人存活期僅有4個月。
所幸自2017年起，有多款標靶藥問世供臨床治療使用。滕傑林主任舉例說明，過往難以採納標準化療的年長及共病症的體弱患者，就有可促進癌細胞凋亡的BCL-2抑制劑口服標靶藥可用。BCL-2抑制劑口服標靶藥服藥方便，且適用於所有突變基因型別，約六至七成屬於難治型的患者可受惠。BCL-2抑制劑需與低劑量化療或去甲基化藥物合併使用，有望以相對安全的治療方式，提升存活期，甚至爭取治癒。
滕傑林主任說，因為標靶藥所費不貲，沉重經濟負擔讓患者難接受最適切的治療，錯失黃金治療期。政府為照顧急性骨髓性白血病患者，在2020年首度給付一款FTL-3標靶藥，今(2021)年七月起BCL-2抑制劑口服標靶藥又成為第二款給付標靶藥。在政府德政及標靶藥支持之下，鼓勵患者一定要即時採納正規治療、積極遵照醫囑，與醫療團隊一起戰勝急性骨髓性白血病。
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