- 一項新的開放標籤研究顯示，對於對多種降脂療法無反應的嚴重高膽固醇血症患者，長期使用 evinacumab（Evkeeza; Regeneron）可以顯著降低 LDL-膽固醇水平。
- LDL 水平從基礎線減少了近一半，有超過 50% 的患者達到建議的治療目標，即低於 70 mg/dL，其中三分之一的人降至低於 55 mg/dL。
- evinacumab 是一種全人源單克隆抗體，抑制了血管生成素樣蛋白 3（ANGPTL3），這對調節脂質代謝具有作用。
- 在 72 週的研究結束時，LDL-膽固醇水平降低了 45.5%。
- 31.3% 的患者達到了低於 55 mg/dL 的 LDL-膽固醇目標。
- evinacumab 可能成為治療異常型家族性高膽固醇血症的選擇，但其高價格限制了其在常見的家族性高膽固醇血症患者中的應用。
- 其他公司正在開發針對 ANGPTL3 基因的小干擾核糖核酸（siRNA）療法，希望它們的推出可以降低治療成本並提供更多選擇。
- 靜脈注射的 evinacumab 可能限制了其廣泛應用，亞切病人較為方便的皮下藥物給予可能更好。
- 這項研究支持了非 LDL 受體途徑降低 LDL 膽固醇的有效性。
- 在 2022 年，因安全問題，Pfizer 和 Ionis Pharmaceuticals 中止了 vupanorsen 的開發，該藥物針對肝臟中的 ANGPTL3 mRNA。
- vupanorsen 在 TRANSLATE-TIMI 70 研究中被發現可能增加肝臟脂肪，增加較高劑量時的肝酶水平，並引起注射部位反應。
- Evkeeza 的平均批發採購價約為每年 45 萬美元。
- 多家製藥公司正在研究針對 ANGPTL3 的 RNA 抑制劑，這為降低 LDL 膽固醇的非 LDL 受體途徑提供了機會。
- 靜脈注射的 evinacumab 可能限制了其在常見的家族性高膽固醇血症患者中的應用。
- 這項研究結果對於理解治療嚴重高膽固醇血症的新方法和選擇具有重要意義。
- 這項研究還表明，非 LDL 受體途徑可能是降低 LDL 膽固醇的有效策略，並且還有其他潛在治療方法在研究中。
Evinacumab 幫助嚴重高膽固醇血症患者達到 LDL 目標
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