在 AHA 2025 會議上，一項備受矚目的進展正在重塑血脂管理的未來：口服 PCSK9 抑制劑的問世。這項創新解決了過去僅能依賴史他汀類藥物（Statins）或昂貴注射針劑的困境，為高風險病患帶來了全新的希望。
1. 突破注射限制：便利性與強效性兼具
儘管注射型 PCSK9 抑制劑效果顯著，但受限於成本高昂、注射負擔以及依從性不佳，許多病患無法受惠。 最新的臨床證據證實，我們現在可以透過簡單的口服藥丸，達到與單株抗體針劑同等級的 LDL（低密度脂蛋白）降低效果。2. 關鍵臨床數據：媲美針劑的降脂能力
根據針對超過 1,000 名病患的統合分析以及發表於 JAMA 2025 的 Enlistonate 試驗，口服 PCSK9 抑制劑展現了驚人的數據：
- 極佳的降脂幅度：在統合分析中，LDL 平均降低約 48%；在最高劑量下，降幅甚至達到 57.5%，幾乎與注射型藥物完全相同。
- 長期維持效果：Enlistonate 試驗顯示，在第 52 週時仍維持顯著療效，且超過 70% 的病患成功將 LDL 控制在 70 mg/dL 以下。
- 其他指標改善：Apo B 降低約 39%，Lp(a) 降低約 20%，且三酸甘油酯也有所下降。
- 安全性：未增加嚴重不良事件，且展現出良好的耐受性。
3. 作用機制與臨床應用
口服 PCSK9 抑制劑的作用原理是阻斷肝臟中的 PCSK9 酵素，使 LDL 受體保持活性，進而讓肝臟能持續從血液中清除 LDL。
臨床建議將此療法用於以下族群，通常在史他汀類藥物治療後加上（或不加）Ezetimibe 使用：
- 家族性高膽固醇血症患者。
- 史他汀類藥物不耐受的患者。
- 需要長期治療的年輕患者，以及難以配合注射治療的大量人群。
4. 未來展望：大型預後試驗進行中
目前，包括 Coral reef outcomes 在內的兩項大型試驗正在招募近 30,000 名病患。這些試驗將在未來幾年內提供關於心臟病發作、中風及死亡率等硬性臨床終點的數據。
若臨床預後結果能與目前的 LDL 降低效果相呼應，口服 PCSK9 抑制劑極可能成為治療高血脂及心血管疾病次級預防的新照護標準。
