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在腫瘤標靶裡，很少有一個名字像 KRAS 這樣，能同時讓科學家又愛又恨。
一邊是超過四分之一實體腫瘤患者帶有 RAS 突變、足以支撐出百億美元級產品線的龐大市場；另一邊，是它被貼上 “undruggable” 標籤幾十年，讓無數企業在這個靶點前折戟。
但資本市場已經做出一個非常鮮明的下注：
當 semaglutide 和 tirzepatide 這類 GLP-1 / GIP「減肥神藥」橫掃全球，靶點升級、劑型創新、減重數字一再刷新，整個糖尿病敘事越來越被「體重管理」綁架時，有一群患者幾乎被擠出了鎂光燈——
那就是 第 1 型糖尿病（Type 1 Diabetes, T1D）。
全球
被視為「下一個 PD-1」的免疫檢查點分子 TIGIT，這幾年幾乎把能走的臨床路都走了一遍，如今卻幾乎來到賽道盡頭。
12 月 12 日，Arcus Biosciences 宣布，與 Gilead Sciences 合作開發的抗 TIGIT 抗體 domvanalimab，在上消化道腫瘤一線治療
Vistagen Therapeutics 最近親身示範了「CNS 研發＝高風險放大器」這句老話。
公司宣布，其用於社交焦慮症（Social Anxiety Disorder, SAD）的鼻噴候選藥 fasedienol，在關鍵性第三期臨床試驗 PALISADE-3 中未能達到主要終點。消息一出，
最近，Pfizer 在偏頭痛這個老賽道上又丟出一顆新球。
Zavegepant 鼻噴劑（商品名 Zavzpret）的市場再次擴大，目前上市申請已在中國大陸被受理，定位是用於成人急性偏頭痛治療。這支藥本身早在 2023 年就已拿到美國 FDA 核准，是全球第一個、也是目前唯一一個用於急性偏頭痛的
這幾年，Eli Lilly 市值衝上「兆美元俱樂部」，外面講的多半是 GLP-1 減重神藥、阿茲海默症管線、市值超車誰誰誰。
但把時間拉長一點會發現：沒有一家藥廠是只靠一兩顆爆款，撐得住幾十年的複利。
在大分子、小分子輪番換世代的背後，其實有兩個很關鍵、但相對「不性感」的東西，一個是早期研發的
近幾年，做 CNS（中樞神經系統）藥的人大概都有一種共識：這是全藥業最「難啃」的一塊骨頭。公開資料統計，CNS 藥物從臨床一期走到上市，歷史成功率只有個位數，常被引用的數字大約落在 6% 左右。
就在這樣的背景下，美國 FDA 悄悄動了一個非常「底層」的螺絲——不是改臨床終點，不是換審查中心，而
一、專利懸崖逼近，為什麼阿斯特捷利康「非轉型不可」？
這幾年，如果只看財報，阿斯特捷利康（AstraZeneca，AZ）似乎一切風平浪靜：
2024 年公司總營收已突破 540 億美元，2025 年前九個月營收再成長約一成，靠著腫瘤、心腎代謝與呼吸免疫三大事業群，維持漂亮的雙位數成長。
但管
說到「最難賺、又最值得賭」的治療領域，CNS（中樞神經系統疾病）一定排得上前幾名。
全球估計有超過 10 億人受到各式腦部與精神疾病影響，從憂鬱症、阿茲海默症，到帕金森氏症、多發性硬化症、精神分裂症等等，卻長期被標註一個殘酷的數字──1995～2007 年間，CNS 新藥從臨床到 FDA 核准的
一、從 AATD 小眾病，到減重大敘事
這兩年，Wave Life Sciences 一直被歸在「很會做 RNA、但還沒被市場真正定價」那一掛。公司原本在 α1-antitrypsin deficiency（AATD，α1-抗胰蛋白酶缺乏症）上已經有一定技術積累，算是穩穩地在小眾遺傳病賽道深耕。
在腫瘤標靶裡，很少有一個名字像 KRAS 這樣，能同時讓科學家又愛又恨。
一邊是超過四分之一實體腫瘤患者帶有 RAS 突變、足以支撐出百億美元級產品線的龐大市場；另一邊，是它被貼上 “undruggable” 標籤幾十年，讓無數企業在這個靶點前折戟。
但資本市場已經做出一個非常鮮明的下注：
當 semaglutide 和 tirzepatide 這類 GLP-1 / GIP「減肥神藥」橫掃全球，靶點升級、劑型創新、減重數字一再刷新，整個糖尿病敘事越來越被「體重管理」綁架時，有一群患者幾乎被擠出了鎂光燈——
那就是 第 1 型糖尿病（Type 1 Diabetes, T1D）。
全球
被視為「下一個 PD-1」的免疫檢查點分子 TIGIT，這幾年幾乎把能走的臨床路都走了一遍，如今卻幾乎來到賽道盡頭。
12 月 12 日，Arcus Biosciences 宣布，與 Gilead Sciences 合作開發的抗 TIGIT 抗體 domvanalimab，在上消化道腫瘤一線治療
Vistagen Therapeutics 最近親身示範了「CNS 研發＝高風險放大器」這句老話。
公司宣布，其用於社交焦慮症（Social Anxiety Disorder, SAD）的鼻噴候選藥 fasedienol，在關鍵性第三期臨床試驗 PALISADE-3 中未能達到主要終點。消息一出，
最近，Pfizer 在偏頭痛這個老賽道上又丟出一顆新球。
Zavegepant 鼻噴劑（商品名 Zavzpret）的市場再次擴大，目前上市申請已在中國大陸被受理，定位是用於成人急性偏頭痛治療。這支藥本身早在 2023 年就已拿到美國 FDA 核准，是全球第一個、也是目前唯一一個用於急性偏頭痛的
這幾年，Eli Lilly 市值衝上「兆美元俱樂部」，外面講的多半是 GLP-1 減重神藥、阿茲海默症管線、市值超車誰誰誰。
但把時間拉長一點會發現：沒有一家藥廠是只靠一兩顆爆款，撐得住幾十年的複利。
在大分子、小分子輪番換世代的背後，其實有兩個很關鍵、但相對「不性感」的東西，一個是早期研發的
近幾年，做 CNS（中樞神經系統）藥的人大概都有一種共識：這是全藥業最「難啃」的一塊骨頭。公開資料統計，CNS 藥物從臨床一期走到上市，歷史成功率只有個位數，常被引用的數字大約落在 6% 左右。
就在這樣的背景下，美國 FDA 悄悄動了一個非常「底層」的螺絲——不是改臨床終點，不是換審查中心，而
一、專利懸崖逼近，為什麼阿斯特捷利康「非轉型不可」？
這幾年，如果只看財報，阿斯特捷利康（AstraZeneca，AZ）似乎一切風平浪靜：
2024 年公司總營收已突破 540 億美元，2025 年前九個月營收再成長約一成，靠著腫瘤、心腎代謝與呼吸免疫三大事業群，維持漂亮的雙位數成長。
但管
說到「最難賺、又最值得賭」的治療領域，CNS（中樞神經系統疾病）一定排得上前幾名。
全球估計有超過 10 億人受到各式腦部與精神疾病影響，從憂鬱症、阿茲海默症，到帕金森氏症、多發性硬化症、精神分裂症等等，卻長期被標註一個殘酷的數字──1995～2007 年間，CNS 新藥從臨床到 FDA 核准的
一、從 AATD 小眾病，到減重大敘事
這兩年，Wave Life Sciences 一直被歸在「很會做 RNA、但還沒被市場真正定價」那一掛。公司原本在 α1-antitrypsin deficiency（AATD，α1-抗胰蛋白酶缺乏症）上已經有一定技術積累，算是穩穩地在小眾遺傳病賽道深耕。
2020年4月初的某天清晨，一輛銀色轎車穿過紐約街頭，一位頭髮花白的男士坐在後座上，面容有幾分憔悴。在過去的兩三個月內，他每天只睡四、五個小時，即使是絕大多數紐約人都開始居家辦公的時候，他仍然每天都去公司實驗室報到。在冷清的街道上，他的汽車偶爾才與另一輛車交匯，這座城市已經不復存在他過去60年成長和
2020年3月下旬，美國東部的陽光像水晶一樣地照進了芝加哥一間格調簡約卻又設施豪華的辦公室內。室內的溫度很舒適，但仍封鎖不了窗外的寒意，2020年對整個地球都是異常艱難的一年。一位下顎內收、眼光如炬的男士坐在寬大舒適的辦公桌前。他對著視訊螢幕上的對方和公司其他高管，聲音平靜且平和地說：「好的，沒有問
01 一騎絕塵的哈姆雷特王子
2009年，風雪漫天的冬季又一次光臨了與波士頓緊鄰的小城麻省劍橋（Cambridge）。一位年輕人踏著街道上厚厚的積雪，重新裹了裹圍巾，走向自己的實驗室。他來到這個城市已經好幾年，但這個冬天似乎特別寒冷。畢竟，對任何一個在事業上有睏頓的年輕人，冬天的氣溫總要低幾度。
1981年初夏，在某一期的《科學》期刊上刊登了一則極為簡單的徵才廣告，一家科技新創公司要招募一名新藥研究員。可能這家公司想要省點錢，因此這則廣告的字數有限，既沒公司名稱，也沒職位介紹，並沒有引起多少讀者的注意。不過，還是有位四十歲的科學家給該公司遞了履歷，這點有限的廣告費沒有白花。這位求職者似乎在其
1999年的一個早晨，美國舊金山市，一位內心深沉憂傷的中年人為自己安排了一次特別的醫院探訪。出發前，他以為自己已經做好了足夠的心理準備，但當房門打開的那一瞬間，他看見病床上憔悴無言的老友向自己投來了一個虛弱無比的微笑，一顆心還是猛烈地顫抖起來，眼淚不禁奔湧而出。面前這位被晚期腦癌折磨到一句話都不能再
01 一顆治癒人心的良藥靈丹
1998年，美國舊金山市的一家醫院病房裡，一個像洋娃娃一般漂亮的寶寶甦醒過來，用她無辜的大眼睛看了看這個世界。寶寶的床邊，一位31歲的男子慈愛而溫柔地握著她的小手，內心卻有一種被揉碎了五腑六髒般的痛苦。剛在醫生的辦公室裡，他被告之自己剛剛15個月大的女兒Megan被確
01 不再被信任的CEO
2019年4月，德國勒沃庫森（Leverkusen）乍暖還寒。一個頭髮微禿的中年男士灰頭土臉地坐在會議中，承受著眾多投資者對他一浪高過一浪的指責。看到大家齊刷刷地投過來那種失望而憤怒的眼神，他只想逃避。如果此時此刻地上能夠裂出一道縫，相信他會毫不遲疑地鑽到裡面。 2016
01 一場寒冷的董事會議
2010年12月4日，紐約曼哈頓中城區的一幢豪華辦公大樓裡，一位中年男子勉為其難地向一間會議室走去。雖然他不願意麵對這一刻，但公司內部的政治鬥爭已經持續了相當長的一段時間，有一些面對面的衝突是逃避不了的。秘書把門打開之後，他看見自己所熟悉的幾位董事會成員面色鐵青地坐在裡面
01 百憂解的問世
2014年8月，美國加州警方接獲報警電話後，便火速趕往位於克里夫海地的一棟豪宅。當他們打開門後，發現住宅的男主人在家中自縹身亡。讓他們震驚的是，死者竟是時年63歲的電影巨星羅賓威廉斯（Robin Williams）。這怎麼可能？他所演出的一系列電影角色都曾深深滋養過我們的靈魂：
01 一城輝煌再下兩城
2020年5月的一天，丹麥首都哥本哈根在夢幻般清澈的藍天白雲中迎來了一年最好的季節。一位中年男子望著窗外一幢幢童話般的房子，眼神中有一份禁不住的喜悅和滿足。手機再次響起'叮咚'的一聲，他低頭一看，又一次會心的一笑。自從新聞發布以後，他已經接到了無數朋友和同行的簡訊與電話，祝
2020年4月初的某天清晨，一輛銀色轎車穿過紐約街頭，一位頭髮花白的男士坐在後座上，面容有幾分憔悴。在過去的兩三個月內，他每天只睡四、五個小時，即使是絕大多數紐約人都開始居家辦公的時候，他仍然每天都去公司實驗室報到。在冷清的街道上，他的汽車偶爾才與另一輛車交匯，這座城市已經不復存在他過去60年成長和
2020年3月下旬，美國東部的陽光像水晶一樣地照進了芝加哥一間格調簡約卻又設施豪華的辦公室內。室內的溫度很舒適，但仍封鎖不了窗外的寒意，2020年對整個地球都是異常艱難的一年。一位下顎內收、眼光如炬的男士坐在寬大舒適的辦公桌前。他對著視訊螢幕上的對方和公司其他高管，聲音平靜且平和地說：「好的，沒有問
01 一騎絕塵的哈姆雷特王子
2009年，風雪漫天的冬季又一次光臨了與波士頓緊鄰的小城麻省劍橋（Cambridge）。一位年輕人踏著街道上厚厚的積雪，重新裹了裹圍巾，走向自己的實驗室。他來到這個城市已經好幾年，但這個冬天似乎特別寒冷。畢竟，對任何一個在事業上有睏頓的年輕人，冬天的氣溫總要低幾度。
1981年初夏，在某一期的《科學》期刊上刊登了一則極為簡單的徵才廣告，一家科技新創公司要招募一名新藥研究員。可能這家公司想要省點錢，因此這則廣告的字數有限，既沒公司名稱，也沒職位介紹，並沒有引起多少讀者的注意。不過，還是有位四十歲的科學家給該公司遞了履歷，這點有限的廣告費沒有白花。這位求職者似乎在其
1999年的一個早晨，美國舊金山市，一位內心深沉憂傷的中年人為自己安排了一次特別的醫院探訪。出發前，他以為自己已經做好了足夠的心理準備，但當房門打開的那一瞬間，他看見病床上憔悴無言的老友向自己投來了一個虛弱無比的微笑，一顆心還是猛烈地顫抖起來，眼淚不禁奔湧而出。面前這位被晚期腦癌折磨到一句話都不能再
01 一顆治癒人心的良藥靈丹
1998年，美國舊金山市的一家醫院病房裡，一個像洋娃娃一般漂亮的寶寶甦醒過來，用她無辜的大眼睛看了看這個世界。寶寶的床邊，一位31歲的男子慈愛而溫柔地握著她的小手，內心卻有一種被揉碎了五腑六髒般的痛苦。剛在醫生的辦公室裡，他被告之自己剛剛15個月大的女兒Megan被確
01 不再被信任的CEO
2019年4月，德國勒沃庫森（Leverkusen）乍暖還寒。一個頭髮微禿的中年男士灰頭土臉地坐在會議中，承受著眾多投資者對他一浪高過一浪的指責。看到大家齊刷刷地投過來那種失望而憤怒的眼神，他只想逃避。如果此時此刻地上能夠裂出一道縫，相信他會毫不遲疑地鑽到裡面。 2016
01 一場寒冷的董事會議
2010年12月4日，紐約曼哈頓中城區的一幢豪華辦公大樓裡，一位中年男子勉為其難地向一間會議室走去。雖然他不願意麵對這一刻，但公司內部的政治鬥爭已經持續了相當長的一段時間，有一些面對面的衝突是逃避不了的。秘書把門打開之後，他看見自己所熟悉的幾位董事會成員面色鐵青地坐在裡面
01 百憂解的問世
2014年8月，美國加州警方接獲報警電話後，便火速趕往位於克里夫海地的一棟豪宅。當他們打開門後，發現住宅的男主人在家中自縹身亡。讓他們震驚的是，死者竟是時年63歲的電影巨星羅賓威廉斯（Robin Williams）。這怎麼可能？他所演出的一系列電影角色都曾深深滋養過我們的靈魂：
01 一城輝煌再下兩城
2020年5月的一天，丹麥首都哥本哈根在夢幻般清澈的藍天白雲中迎來了一年最好的季節。一位中年男子望著窗外一幢幢童話般的房子，眼神中有一份禁不住的喜悅和滿足。手機再次響起'叮咚'的一聲，他低頭一看，又一次會心的一笑。自從新聞發布以後，他已經接到了無數朋友和同行的簡訊與電話，祝
