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由新到舊
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在腫瘤標靶裡，很少有一個名字像 KRAS 這樣，能同時讓科學家又愛又恨。
一邊是超過四分之一實體腫瘤患者帶有 RAS 突變、足以支撐出百億美元級產品線的龐大市場；另一邊，是它被貼上 “undruggable” 標籤幾十年，讓無數企業在這個靶點前折戟。
但資本市場已經做出一個非常鮮明的下注：
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當 semaglutide 和 tirzepatide 這類 GLP-1 / GIP「減肥神藥」橫掃全球，靶點升級、劑型創新、減重數字一再刷新，整個糖尿病敘事越來越被「體重管理」綁架時，有一群患者幾乎被擠出了鎂光燈——
那就是 第 1 型糖尿病（Type 1 Diabetes, T1D）。
全球
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被視為「下一個 PD-1」的免疫檢查點分子 TIGIT，這幾年幾乎把能走的臨床路都走了一遍，如今卻幾乎來到賽道盡頭。
12 月 12 日，Arcus Biosciences 宣布，與 Gilead Sciences 合作開發的抗 TIGIT 抗體 domvanalimab，在上消化道腫瘤一線治療
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Vistagen Therapeutics 最近親身示範了「CNS 研發＝高風險放大器」這句老話。
公司宣布，其用於社交焦慮症（Social Anxiety Disorder, SAD）的鼻噴候選藥 fasedienol，在關鍵性第三期臨床試驗 PALISADE-3 中未能達到主要終點。消息一出，
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最近，Pfizer 在偏頭痛這個老賽道上又丟出一顆新球。
Zavegepant 鼻噴劑（商品名 Zavzpret）的市場再次擴大，目前上市申請已在中國大陸被受理，定位是用於成人急性偏頭痛治療。這支藥本身早在 2023 年就已拿到美國 FDA 核准，是全球第一個、也是目前唯一一個用於急性偏頭痛的
這幾年，Eli Lilly 市值衝上「兆美元俱樂部」，外面講的多半是 GLP-1 減重神藥、阿茲海默症管線、市值超車誰誰誰。
但把時間拉長一點會發現：沒有一家藥廠是只靠一兩顆爆款，撐得住幾十年的複利。
在大分子、小分子輪番換世代的背後，其實有兩個很關鍵、但相對「不性感」的東西，一個是早期研發的
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近幾年，做 CNS（中樞神經系統）藥的人大概都有一種共識：這是全藥業最「難啃」的一塊骨頭。公開資料統計，CNS 藥物從臨床一期走到上市，歷史成功率只有個位數，常被引用的數字大約落在 6% 左右。
就在這樣的背景下，美國 FDA 悄悄動了一個非常「底層」的螺絲——不是改臨床終點，不是換審查中心，而
一、專利懸崖逼近，為什麼阿斯特捷利康「非轉型不可」？
這幾年，如果只看財報，阿斯特捷利康（AstraZeneca，AZ）似乎一切風平浪靜：
2024 年公司總營收已突破 540 億美元，2025 年前九個月營收再成長約一成，靠著腫瘤、心腎代謝與呼吸免疫三大事業群，維持漂亮的雙位數成長。
但管
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說到「最難賺、又最值得賭」的治療領域，CNS（中樞神經系統疾病）一定排得上前幾名。
全球估計有超過 10 億人受到各式腦部與精神疾病影響，從憂鬱症、阿茲海默症，到帕金森氏症、多發性硬化症、精神分裂症等等，卻長期被標註一個殘酷的數字──1995～2007 年間，CNS 新藥從臨床到 FDA 核准的
一、從 AATD 小眾病，到減重大敘事
這兩年，Wave Life Sciences 一直被歸在「很會做 RNA、但還沒被市場真正定價」那一掛。公司原本在 α1-antitrypsin deficiency（AATD，α1-抗胰蛋白酶缺乏症）上已經有一定技術積累，算是穩穩地在小眾遺傳病賽道深耕。
