一、未來發展趨勢
人工智慧（AI）結合機器學習（ML）、深度學習（DL）等技術，已廣泛應用於藥物研發的多個關鍵環節，包括藥物靶點識別、先導化合物優化、de novo 分子設計與藥物重定位，顯著提升了藥物發現效率並降低成本。例如，AlphaFold 在蛋白質結構預測、AtomNet 在結構導向藥物設計中，均已在臨床前開發階段展現加速作用 。
未來，生成式 AI（如 transformers、diffusion models、強化學習）將進一步推動新分子的自動化設計與化學空間探索，並有望實現個體化精準醫療。同時，AI 亦可優化臨床試驗設計，包括患者分層、樣本選擇與生物標誌物分析，提升臨床成功率 。
然而，AI 藥物設計仍面臨數據質量、模型可解釋性、倫理與監管等挑戰。未來需加強跨領域合作、推動標準化數據庫建設與演算法優化，以促進 AI 在藥物研發中的廣泛應用 [1-2][4][7]。總體而言，AI 將持續推動藥物發現流程的自動化、個性化與高效率發展，並有潛力縮短新藥上市時間與提升成功率 。二、臨床應用與代表性案例
1. 已應用的疾病領域
目前，AI 藥物設計已在多個重大疾病領域展現應用成果，包括：
- 腫瘤學（癌症）
- 感染性疾病（如 COVID-19）
- 神經系統疾病（如阿茲海默症）
- 罕見疾病
- 呼吸系統疾病（如特發性肺纖維化）
- 心血管疾病
在這些領域，AI 被用於新藥分子設計、靶點發現、藥物重定位與臨床前評估，部分成果已進入臨床試驗或獲得美國 FDA 批准上市。例如：
- INS018_055：由 Insilico Medicine 利用 AI 設計，用於特發性肺纖維化，已進入臨床試驗並展現良好安全性與初步療效 。
- Baricitinib：原為風濕性關節炎藥物，經 BenevolentAI 平台重定位後，在 COVID-19 疫情期間快速證實有效並獲 FDA 緊急授權 。
此外，AI 在腫瘤學領域應用尤為廣泛，包括抗癌新藥先導化合物優化、免疫治療藥物開發及腫瘤異質性分析。在神經退行性疾病、心血管疾病及罕見疾病領域，AI 則加速了新靶點發現與藥物篩選流程 。
2. 代表性臨床試驗藥物
- 腫瘤學：
- EXS21546（A2A 受體拮抗劑，針對實體腫瘤，Exscientia 開發）
- ISM001-055（針對多種癌症靶點，Insilico Medicine 開發） 均已進入 I/II 期臨床試驗。
- 神經系統疾病： 主要應用於藥物重定位與新靶點發現，目前尚無 AI 設計藥物獲批上市，但多個候選分子正處於臨床前或早期臨床階段 。
- 罕見疾病與心血管疾病： 多處於臨床前或 I 期臨床試驗階段，尚未有獲批上市案例，但研發管線持續擴展。
三、臨床試驗進展最快的領域
目前，腫瘤學與感染性疾病是 AI 藥物設計推動臨床試驗進展最快的領域：
- 腫瘤學領域的 AI 設計藥物（如 EXS21546、ISM001-055）已進入 I/II 期臨床試驗，研究數量與產業合作比例均居首位。
- 感染性疾病方面，baricitinib 經 AI 重定位後，在 COVID-19 疫情期間快速進入臨床並獲 FDA 緊急授權，展現 AI 在新興傳染病應對中的高效率 。
呼吸系統疾病（如 INS018_055）雖有代表性案例，但整體規模與進展速度仍次於腫瘤學。神經系統疾病、罕見疾病及心血管疾病的 AI 藥物設計多處於臨床前或早期階段，尚無大規模臨床試驗或上市案例 。
四、進展受限的主要原因
在神經疾病、罕見疾病與心血管疾病等領域，AI 藥物設計臨床進展相對緩慢，主要挑戰包括：
- 疾病機制複雜且異質性高：如阿茲海默症、帕金森症等神經疾病病理機制多重且未明，罕見疾病因患者人數少、基因多樣性高，導致靶點發現與藥物作用機制難以明確，限制 AI 預測效能 。
- 高品質數據匱乏：患者基數小、資料分散，缺乏足夠的多組學、臨床試驗與藥物反應數據，限制模型訓練與驗證 。
- 特殊藥理挑戰：神經藥物需跨越血腦障壁，現有 AI 模型對分子穿透性預測準確度有限，臨床轉化率低 。
- 臨床試驗設計與招募困難：患者分布廣泛且異質，試驗需高度個性化，AI 雖可優化分層，但實際應用仍受限 。
- 模型可解釋性與監管挑戰：心血管與神經領域需高度可解釋性以獲臨床與監管信任，但現有模型多為黑箱，美國心臟學會強調需明確標示適用族群與臨床場景，並持續監測效能 。
- 數據隱私與倫理問題：跨中心、跨國數據整合涉及隱私、知識產權與倫理規範，尚未完善，阻礙大規模應用 。
五、結論
AI 藥物設計正快速推動藥物研發流程的革新，尤其在腫瘤學與感染性疾病領域已展現顯著臨床轉化潛力。然而，數據不足、疾病機制複雜、臨床試驗挑戰、模型可解釋性與監管限制，仍是部分領域進展緩慢的關鍵因素。未來，透過跨領域合作、數據標準化與演算法優化，AI 有望在更多疾病領域實現突破，縮短新藥研發週期並提升成功率。
資料來源 :
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