標靶藥物是針對癌細胞特定分子或訊號路徑所設計的治療方式，和傳統化療不同，化療藥物攻擊癌細胞時也會波及分裂速度快的健康細胞（例如口腔黏膜、頭皮毛囊等），因此副作用比較明顯；標靶藥物則鎖定癌細胞特有的弱點，目標明確，對正常細胞的傷害相對小一些。
標靶藥物並非對所有癌症病人都有效，通常必須先做基因檢測或分子檢驗，確認腫瘤具有對應的「標靶」，才能發揮最佳療效。
臨床上，標靶藥物可根據作用方式劃分成不同類別，每一類剋制癌細胞的機制和使用場合各不相同。第一類，小分子抑制劑類標靶藥物
小分子標靶藥物多半是口服藥，分子體積小，能穿過細胞膜進入癌細胞內部，直接抑制關鍵酵素或訊號傳導路徑，阻止癌細胞分裂增生。
主要功效包括：
- 抑制癌細胞內部的異常分子訊號
- 減緩或停止腫瘤生長
- 在特定基因突變的患者身上效果顯著
常見實例：
- Gefitinib（中文商品名艾瑞莎）、Osimertinib（泰格莎）可針對非小細胞肺癌的EGFR-TKI突變。
- Sorafenib（蕾莎瓦）用於治療肝癌和腎臟癌。
- 老牌標靶藥物Imatinib（基利克）可阻斷BCR-ABL融合基因產生的分子訊號，用於治療慢性骨髓性白血病。
這類藥物的分子量小、分子結構穩定，能抵抗胃酸且容易被腸道吸收，因此大多數設計成口服錠劑或膠囊，服用方便，但必須規律且長期使用。
由於會干擾細胞的特定訊號路徑，可能發生皮疹、腹瀉或肝功能異常等副作用，需要定期回診追蹤。
第二類，抗血管新生標靶藥物
腫瘤為了擴大勢力，會分泌細胞因子誘導人體血管向自己生長，以奪取氧氣和營養。抗血管新生藥物能夠阻斷腫瘤誘發新血管產生的能力，打個比方，就是切斷糧道、封住水井使腫瘤因缺少養分而萎縮。
主要功效包括：
- 抑制腫瘤生成新血管
- 延緩腫瘤生長與擴散
- 常和其他治療方式合併使用，例如化療
常見實例：
- 例如Bevacizumab（癌思停）廣泛用於大腸癌、非小細胞肺癌及神經膠質母細胞瘤等癌症。
這類藥物不一定直接殺死癌細胞，而是透過改變病灶內部環境來達到抑制腫瘤的效果。常見副作用包括高血壓、蛋白尿或手術後傷口癒合變慢等。
第三類，細胞週期抑制劑類標靶藥物
每個人體細胞原本都內建一個精密的時鐘，控制自身的活動、複製和死亡時程，腫瘤之所以失控增生，常和癌細胞過度活化特定蛋白質（例如CDK4/6）來強迫細胞不斷進入分裂週期有關係。這類藥物能抑制特定蛋白質，強行把癌細胞停在分裂前的階段，使癌細胞沒辦法複製。
主要功效包括：
- 抑制癌細胞快速分裂
- 降低腫瘤惡化速度
- 對某些癌症的特定亞型效果明顯
常見實例：
- Palbociclib（愛乳適）、Ribociclib（擊癌利）和Abemaciclib（捷癌寧）等CDK4/6抑制劑可以和荷爾蒙療法併用，治療晚期荷爾蒙受體陽性（HR+）乳癌。
這類藥物一般比較偏向「控制型治療」，目的在於延長疾病無惡化存活期。可能的副作用包括疲倦、白血球下降或感染風險增加等症狀。
第四類，單株抗體類標靶藥物
單株抗體是一種大型蛋白質分子，通常透過靜脈注射給藥。它們會在血液中循環，吸附到癌細胞表面的特定受體或抗原，就像導向飛彈一樣，直接鎖定目標。
主要功效包括：
- 阻斷癌細胞接收外界生長訊號
- 給癌細胞貼上「標籤」，讓免疫系統更容易辨識並加以清除
常見實例：
- Cetuximab（爾必得舒）治療EGFR變異的大腸癌。
- Rituximab（莫須瘤）針對B細胞淋巴瘤的細胞表面抗原CD20。
- Trastuzumab（賀癌平）用於治療HER2陽性受體乳癌。
單株抗體的專一性高，但因為分子體積大，無法進入細胞，只能作用在細胞表面或細胞外的微環境。副作用通常相對溫和，但仍可能出現皮疹、腹瀉、過敏反應或免疫相關不良反應等。
此外還有第五類，稱為「抗體藥物複合體（Antibody-Drug Conjugate，縮寫ADC）」，簡而言之是巧妙融合了標靶和化療的長處；此外「雙特異性抗體（Bispecific antibody）」也算是廣義的標靶藥物，可以理解成單株抗體的加強版，不妨視之為第六類。下一篇文章，我們來仔細說明ADC藥物如何發揮剋癌功效。
