第一波AI製藥熱潮退去後，估值回歸不是不信AI，而是不信「AI一定能變成藥」。2025年轉折點在於：證據開始落地。人體數據把AI候選藥拉進可檢驗的語境；後期臨床與註冊路徑開始出現；製造端用ROI說話；監管端用規則把AI證據制度化。與此同時，Merck、Lilly等大藥廠用大額合作與自建算力體系上桌，代表AI不再是外包服務，而是研發作業系統的一部分。這一回合的勝負只看一件事：誰能持續產出可被引用、可被交易、可被放大的臨床與流程證據，才換得到定價權。
01｜2025年是AI製藥的重要轉捩點，正在全面開打
沉寂了一兩年的 AI 製藥賽道，2025 年再度變得擁擠而喧鬧——這一次，不只是 Pitch 裡的想像力在拉高音量，而是「資本、交易、臨床、製藥、監管」同時開始交卷，資本市場與大藥廠的實際押注又回來了。
12 月 9 日，聚焦 AI 驅動藥物研發的 Insilico Medicine（英矽智能）拿到中國證監會的備案通知，市場預期最快將於近期在港股掛牌，為這家從 2016 年就開始喊出「AI 探索 First-in-class 靶點」的公司，畫下一個階段性的句點，也替整個賽道打一劑強心針。合作端同樣熱鬧。11 月，Merck KGaA 宣布與 Valo Health 達成總額最高可達 30 億美元的策略合作，計畫利用 Valo 的 AI／機器學習平台，針對帕金森氏症等中樞神經系統（CNS）疾病共同開發新藥；幾乎同一時間，Eli Lilly 連續丟出兩筆上億美元級別的合作——先與 XtalPi 旗下的 Ailux 達成最高 3.45 億美元的雙特異性抗體設計合作，隨後又升級與 Insilico Medicine 的既有關係，使用後者 Pharma.AI 平台發現與設計小分子候選藥，里程碑總額上看 1 億美元以上;把時間軸再往前拉一點，就更能看出大藥廠的企圖心。10 月底，Eli Lilly 公布自家建置的「AI 超級工廠」藍圖——自稱是目前全球製藥產業中規模最大、算力最強的一組 AI 研發基礎設施，用來訓練大規模生物醫學基礎模型與各類專用模型，支撐從靶點發現、分子設計，一路到臨床運營的內部工作流程。部分模型則透過「Lilly TuneLab」以平台模式開放，讓 Biotech 在不接觸原始數據的情況下，使用 Lily 自有資料訓練出的模型，從這都可以看出全球大藥廠對於AI的關注度 （圖一）。
圖一：全球AI關注程度前20大藥企
你可以把2025 視為一個明確的轉折點 （表一）：AI 開始從「輔助研發」走到 （a）Phase 2a/Phase 3 的臨床證據、（b）製造端可量化 ROI、（c）監管端可被承認/規範、（d）AI重新定義藥物發現生物模型。第一個由生成式 AI 參與「靶點與分子」共同發現/設計、並在隨機對照 Phase 2a 試驗中交出可量化訊號的案例，已正式發表在《Nature Medicine》：Insilico 的 TNIK 抑制劑 **rentosertib（ISM001-055）**在 IPF 的 Phase 2a 研究中出現肺功能（FVC）改善訊號。Takeda / Nimbus：Zasocitinib（TAK-279）— AI/計算設計走到兩項晚期Phase 3乾癬試驗成功; 美國FDA於12月9日宣布AIM-NASH 成為首個被「Qualified」的 AI 工具，直接服務 MASH 藥物開發，以及所發布AI器官晶片與AI 支援藥品審查決策的草案指引; Google DeepMind與耶魯大學於2025年10月15日最新生物人工智慧系統C2S-Scale，重新定義腫瘤藥物發掘的全新生物模型，台灣的生華科新藥Silmitasertib(CX-4945)特別被重點點名，突破長久以來「冷腫瘤無法被辨識」的難題。
表一、2025從發現到法規上市的代表性案例與轉捩點
如果只看今年的新聞稿，會很容易產生一種錯覺：AI 製藥似乎又回到 2020–2021 年那波「高光時刻」。但另一個必須誠實面對的現實是——距離第一波 AI 製藥新創成立已經超過十年；市場不再接受「只會生成分子」的敘事，大家都在等那一顆真正下出來的「金蛋」：能被驗證、能被定價、能被交易、能被放大。
02｜第一回合留下的一地雞毛：估值回歸的原因不是不信 AI，而是不信「AI 一定能變成藥」
第一回合的核心口號幾乎一致：用演算法重寫藥物發現流程，縮短時間、降低成本、提高成功率。故事確實漂亮，也確實把資本吸了進來，PitchBook 的統計顯示 (圖二)，AI 驅動藥物發現公司的融資金額，從 2013 年的不到 3,000 萬美元，一路爬升到 2021 年的約 18 億美元高峰——對一個仍在早期驗證階段的子領域來說，這已經是「過度成功」
圖二、AI 驅動藥物發現公司的融資金額
但走完十年回頭看，市場開始用最殘酷的方式做風險評分——不是看 Demo，而是看「臨床進度、差異化、與可交易性」。BenevolentAI 於 2025 年 3 月透過與 Osaka Holdings 的合併完成退市與架構重整，成為第一波敘事回撤的代表事件之一；Exscientia 則在 2024 年以約 6.88 億美元全股票交易併入 Recursion，被視為「平台敘事向現金與資料工廠回歸」的另一個標誌。
Insilico Medicine 的創辦人兼執行長 Alex Zhavoronkov 就講得很直白：如果你不斷對外強調自己擁有一隻會下金蛋的鵝，那麼在某個時間點，市場會真心期待看到幾顆金蛋；一旦長時間拿不出實物，這隻「金鵝」的估值就會快速回歸現實。
更根本的問題在於：我們試圖用 AI 修補的，其實是一個自己都還不夠理解的系統。
Insitro 創辦人、前 Coursera 共同創辦人 Daphne Koller 的說法很到位——人類生物學本身極度複雜，我們對疾病機制的理解遠遠稱不上完整；在這樣的前提下，指望 AI 靠演算法「直接猜中」哪個靶點、哪個分子會成功，本身就是不切實際的期待。
AI 在投資人眼中的吸引力顯而易見：製藥產業研發週期長、風險高、成本驚人，是一個天生適合被「軟體思維」顛覆的行業。人口老化、醫療支出上升，更讓這種顛覆看起來具有宏大社會意義——只要能把失敗率稍微壓低，整個醫療系統的成本結構就會出現級距變化。
也因此，在 2022 年底 ChatGPT 問世、生成式 AI 概念全面爆發之後，AI 製藥再次被推上風口。投資人重新回到這個故事前，心裡想的是：
也許不是方向錯了，而是第一代工具的能力還不夠好。
問題在於，迄今為止，AI 真正能下手的部分，仍然高度集中在「比特」端，而非「原子」端。AI 的價值不是「神奇演算法一鍵破關」，而是能否在真實世界的生物學驗證鏈條裡，持續、可規模化地提高命中率。而真正決定藥物成敗的那一段——分子在多細胞系統、真實人體中的動態表現——仍然只能在試驗裡慢慢驗證。
03｜從「比特遇見比特」到「比特撞上原子」：AI 的天花板不在算力，而在驗證
AI 並不是製藥業第一次被寄予厚望的「技術解藥」。
上世紀 50–60 年代，X 光晶體學與結構生物學讓研究者可以看到蛋白質三維結構；80 年代計算化學與分子模擬興起，希望用模擬取代部分濕實驗；21 世紀初，人類基因組計畫完工，產業曾短暫相信：只要把所有基因都讀完，就能精準找到疾病靶點。
現實一再提醒大家：這些技術都很重要，但沒有一個是「一鍵破關」的神技。
藥物發現的基本流程其實很直覺：先選靶點，再找能調控這個靶點的分子，然後在體內、人體層次驗證安全性與有效性。
在這一串鏈條裡，AI 最容易插手、也最先被用上的，是「從巨大化合物空間裡，找到有機會打中某個靶點的分子」這個環節——也就是大家熟悉的 virtual screening、分子生成、結構預測等。
倫敦大學學院的計算科學中心主任 Peter Coveney 就提醒過：認為某種「神奇演算法」可以一口氣解決藥物研發的所有難題，是極其危險的幻覺。尤其是毒性與體內動力學這一類問題，在現有模型下仍然極難準確預測。
這也是為什麼，監管機構仍要求新藥必須經過從細胞、動物到人體的多階段試驗——真正拖長十年審批週期的，不是前面分子設計的幾個月，而是後面這些必須一步一步走完的生物學驗證。
圖三、AI 驅動藥物開發與挑戰
GSK 資深化學家 Darren Green 曾說過一句話，很能代表產業心聲：藥物發現大概是人類試圖解決的最困難的工程問題之一。
在其他領域，我們熟悉的多半是「比特遇見比特」的成功故事：大語言模型從網路文本學習語言規則；圍棋 AI 在虛擬棋盤上對弈；推薦演算法學習用戶行為。
但在藥物發現裡，Daphne Koller 說得更直接——這是一場「比特撞上原子」的遊戲。
你不只要理解數據與數據之間的關係，更要面對真實世界裡細胞、組織、器官與整個人體的高度非線性反應。
Recursion 創辦人 Chris Gibson 在 2013 年就看準這一點，選擇建立一個以細胞影像與高通量實驗為核心的「資料工廠」，試圖讓 AI 看見大量真實細胞在不同化合物、不同基因操作下的形態變化。十多年過去，Recursion 雖然已經把幾個候選藥物送進早期臨床，但離真正的「AI 首創新藥」仍有距離——而這家公司已經算是第一波玩家裡，相對幸運且還站在牌桌上的那一群。
BenevolentAI 創辦人 Kenneth Mulvany 的反思也頗具代表性：早期團隊花了巨大精力整合上千個異質資料庫、搭模型、清雜訊，但可用的公共資料量其實不大；就算是大藥廠，很多關鍵資料也被封在分散的資料庫與 Excel 裡，不利於系統性建模，讓 AI 很難真正發揮威力。
Isomorphic Labs（Google DeepMind 旗下的藥物設計公司）首席科學官 Miles Congreve 則從另一個角度總結：早期的 AI 製藥公司，大多是按「一題一解」的方式去建模——每個問題設計一個機器學習工具，頂多做到在單一專案裡提高效率，但缺乏可在不同靶點、不同計畫之間泛化的「研發引擎」。
這也導致了一個尷尬的現象：故事講的是「平台」，實際做的卻多半是「一案一案接案」。
04｜為了快看到成績，第一波只能先挑「軟柿子」：但軟柿子換不到定價權
在商業與募資現實面前，早期 AI 製藥公司在策略選擇上其實並不寬裕。
理論上，要證明 AI 真有「提高成功率」的效果，最理想的做法是同時佈局多個候選藥物，並且敢在高失敗率領域（例如阿茲海默症、glioblastoma 這類腦腫瘤）裡出手。
可問題是，大多數新創根本拿不到這樣的資金規模——能把一個專案從 preclinical 做到 Phase 2，就已經是非常奢侈的配置。於是，第一個專案的選擇就變成「賭命題」。多數創辦團隊在兩個壓力下做了同一個選擇：
1. 風險承受度有限的股東，希望盡快看到「可證明 AI 有幫助」的實例。
2. 大藥廠在 BD 時，對於來自外部的新技術，多半不願意把最高風險、最棘手領域交出去試水溫。
最終的結果，就是大量 AI 新創選擇了較「軟」的標靶——要麼是在眾多小分子裡再挑一個 me-too／me-better；要麼是在已經擁有豐富資料、結構清晰的靶點上嘗試優化。
從科學端看，這並非錯誤；AI 的確能在這些領域更快設計出結構多樣的小分子。
但從商業端來看，「再做一個看起來跟現有藥差不多的東西」，價值非常有限。
Relay Therapeutics 執行長 Sanjiv Patel 的評論頗為尖銳：很多新創後來都發現，做一堆「me-too with AI」完全換不到市場定價權，甚至拿不到有意義的授權條件；
而一旦這一批管線被證明缺乏差異化，手上的現金又被消耗得差不多，公司就只剩「回到起點、從頭再來」這條路——前提是，還有人願意再投錢。
投資結構也加劇了這種兩難。
部分 AI 製藥公司背後，是不熟悉生技產業風險曲線的泛科技投資人，他們希望看到的是「平台收入」、「SaaS 式的 recurring revenue」，而不是長期高風險的單一新藥賭注；
另一部分公司則由傳統生技／醫藥基金主導，這些投資人對藥物開發風險的認識很深，但對純技術平台的變現模式持保留態度，更傾向要求公司「自己把藥做到底」，以便在退出時獲得完整權利。
Mulvany 用一個頗有畫面感的比喻來形容這種錯位：你把一群踢足球踢得很好的職業運動員，丟到籃球場上，告訴他們：「這也是一顆球，你們也是一支隊。」
但場地規則、得分方式、每個人的位置責任，其實完全不同。
AI 製藥的新創，在很長一段時間裡，就是在這樣錯配的期待裡被來回拉扯。
05｜第二回合的分水嶺：AI 開始變成「研發基礎設施」，而不是工具箱裡的一把小工具
即便如此，多數產業內部的人會同意：2021–2025 這幾年，AI 在藥物發現領域確實迎來了新的「轉折點」。
第一個重大節點，是 DeepMind 發表 AlphaFold2，讓蛋白質折疊預測從科學難題變成「可以大規模應用的工具」；隨後，Alphabet 成立 Isomorphic Labs，試圖把這類結構預測能力，延伸成一套可以端到端支撐藥物設計的商業平台。
第二個節點，是 2022 年起生成式 AI 的大爆發。大語言模型、圖像生成模型的演進，讓業界看到「模型可以在眾多低維輸入中自動學出高維結構」的可能——這對於分子設計、蛋白工程都是非常直接的啟發。
這兩股力量疊加，帶來幾個關鍵變化：
可用資料量與品質大幅提升
AlphaFold 背後倚賴的是高質量、標註完善的蛋白結構資料庫；
現在，新一代 AI 製藥公司開始自行打造「資料工廠」：Insitro 建立自動化細胞工廠，大規模編輯細胞、收集多維 readouts；Recursion 用高內涵影像搭配計算機視覺，聲稱自有資料規模是最大公開資料庫的千倍以上；新創 Lila Sciences 則直接把自己的商業模式定位為「AI 科學工廠」，專注生產高品質生物學數據，反哺自家模型與管線。
從「單任務模型」走向「可泛化的設計引擎」
早期的機器學習工具，多為解決單一問題而訓練（例如預測某個特定靶點的結合親和力）；
現在，像 Isomorphic 這樣的團隊，更關注如何建構能在不同蛋白、不同結構家族間泛化的模型。
首席 AI 官 Max Jaderberg 的說法是：你可以在特定資料集合上訓練模型，然後把它丟到「宇宙裡所有可能存在的蛋白與小分子組合」，仍然能得到對科學有意義的答案。
生成式模型開始直接參與分子與蛋白設計
透過 diffusion、transformer 等模型，AI 不只是評分候選分子，而是直接「長」出滿足特定約束的新分子或蛋白序列；
這讓研究者不必為每一個新專案從零開始設計與訓練模型，而是可以用一組經過充分預訓練的基礎模型，在不同標靶上做微調（fine-tune）。
當然，這些突破離真正變成藥品仍有距離。Jaderberg 就坦言，要打造一個完整的「藥物設計引擎」，可能需要五、六個相當於 AlphaFold 級別的技術突破：不只要看得清楚蛋白結構，還要能精準預測分子結合強度、體內分布、在不同組織中的作用差異，甚至對不同基因背景患者的劑量反應。
更進一步的是，在於整個系統開始補齊三塊拼圖：
(1) 資料：從公共資料到「資料工廠」
藥廠與 TechBio 開始用自動化濕實驗、高內涵影像、多組學 readout 建資料工廠，讓模型不再只吃碎片化、雜訊高的公共資料，而是能吃到可重複、可規模化的內生數據。
(2) 算力：從買雲端到自建 AI Factory
Eli Lilly 與 NVIDIA 宣布建置以 DGX SuperPOD 等級打造的 AI 超級算力，目標是訓練大規模生醫基礎模型，並支撐從靶點發現到臨床營運的內部流程。這類「AI Factory」對製藥業的意義是：模型不再是外包服務，而是內建於研發作業系統。citeturn2search6turn2search3
(3) 流程：從「一題一解」走向平台化/生態系
Lilly 推出 TuneLab，把其內部累積的模型能力用平台方式釋出給合作 Biotech；同時，Lilly 也與 Insilico、XtalPi（Ailux）等公司連續簽署合作，從小分子到抗體設計都納入 AI 工作流。這代表大藥廠不只「買一個專案」，而是在搭建「可重複使用的研發模組」。
06｜「臨床突破」與「申請上市」開始出現：AI 不再只會生成分子，開始交出可被引用的病人數據
要打破市場對「AI 成藥性」的最大質疑，最好的方式只有一個：用人體數據說話。
以 Insilico 的 TNIK 抑制劑 rentosertib（原 ISM001-055）為例，2025 年已有 Phase 2a 隨機對照試驗結果公開發表 (NCT05938920) ，成為「生成式 AI 參與發現/設計」走到更高臨床層級的里程碑之一。這類結果的意義不是宣告 AI 已經一鍵成功，而是讓產業第一次看到：AI 產出的候選藥，能在更嚴格的臨床語境下被檢驗與討論。
另一個重要的案例是Takeda / Nimbus：Zasocitinib（TAK-279）— AI/計算設計走到 Phase 3 並成功，兩項晚期臨床三期乾癬試驗（LATITUDE，NCT06088043與NCT06108544）成功，Takeda 規劃 2026 送件申請上市，該口服 TYK2 抑制劑源自 Nimbus、屬 AI/計算輔助設計路線，後由 Takeda 以40億美元高價交易取得。
這是「AI/計算設計」真正打進大適應症、並以 Phase 3 形成商業確定性的少數案例之一，AI 不只加速 early stage，而是能走到可註冊的後期。
第二個面向則是AI正在改變製藥生產的突破。
Recordati × Aizon：用 AI 數據分析平台 + IoT + GxP 雲，把製程變異、良率、合規一起拉進同一套系統，一個季度顯著改善良率與COGS；
Gilead：Digital Twin + 預測維護，瞄準「實驗室吞吐量」：Gilead 把Digital Twin 用在 研發/品管實驗室的 throughput，更貼近新藥公司真正的瓶頸;
Sanofi：AI 品質儀表板，把財務、製造、QA、法規等跨部門資料聚合，用 AI 形成 360° 品質治理與風險視圖；
第三個面向則是臨床與監管突破：AI 進入「被監管承認」的主戰場
FDA：AIM-NASH 成為首個被「Qualified」的 AI 工具，直接服務 MASH 藥物開發，這不是一般「AI 裝置 clearance」，而是 FDA 對 drug development 工具的 qualification 意味著它可以被多個開發計畫重複使用，直接影響臨床端點一致性與試驗速度。
FDA：發布 AI器官晶片與AI 支援藥品審查決策的草案指引（2025），FDA（CDER）在 2025 公布草案指引，專門談「用 AI 產生的資訊/數據」如何用來支持藥品/生物製劑的安全性、有效性或品質等監管決策，這個意義不只是「AI 能不能做」，而是「AI 產出的證據要怎麼被審查」。
07｜一個關鍵的新訊號：當 AI 開始「點名」臨床成熟分子，價值不在發現，而在重寫組合策略
在第二回合，真正值得盯的案例，往往不是「AI 又生成了一顆新分子」，而是 AI 能不能在龐大生物資料中提出可被驗證的新機制，並把它快速接到臨床可承接的資產上——把 AI 從「分子生成器」推進到「策略生成器」。
2025 年 10 月 16 日，Google DeepMind 研究團隊與耶魯大學合作，基於 Gemma 建立的全新 AI 生物模型（C2S-Scale）提出一個可被實驗驗證的假說：CK2 抑制劑 Silmitasertib（CX-4945）與干擾素（interferon）的組合，可能放大腫瘤抗原呈現，使「冷腫瘤」更容易被免疫系統看見。
這裡的關鍵不只是「AI 找到一顆藥」，而是它展現了更高一階的能力：逼近人體真實藥效機制的擬真度。對照 Insilio與Takeda 這類「生成新分子」路線（本質上多半是在已被研究相對清楚的機制路徑上，找出新的結構式；難度較低、也更容易推進到人體做出初步安全性/療效結果），耶魯×DeepMind 這條路反而更硬：它不是先假設機制已經清楚，再去找分子；而是把一顆多路徑藥理作用的臨床成熟分子（CX-4945）放回「接近病人真實免疫情境」裡，去推算在什麼條件下它最可能發揮新的關鍵作用，進而提出一條可被驗證、可被設計成臨床策略的組合邏輯。
你可以把它想成：過去很多 AI 篩選像是在「無菌室」挑分子——用細胞株、單一條件去跑，到了人體常常失靈；這次 DeepMind 刻意做相反的事：用更接近病人腫瘤真實環境的資料（包含腫瘤細胞與免疫細胞互動的訊號）去推理，找出只在真實免疫情境中才會出現的藥效反應。
他們怎麼做（白話三步）
1）讓 AI 讀懂「單一細胞的狀態」
把單細胞定序資料（scRNA-seq）餵給大型模型，讓 AI 能分辨「腫瘤現在到底是冷的、熱的、免疫看不見，還是快要被看見但差臨門一腳」。
2）設計兩種世界來比對：病人世界 vs 細胞株世界
· 病人世界：保留腫瘤—免疫互動，但 interferon 訊號偏弱（免疫「有看到一點點」，但不夠啟動全面攻擊）。
· 細胞株世界：沒有免疫互動（更像傳統藥物篩選條件）。
3）找「只在病人世界有效」的那種藥
AI 指向：CK2 抑制劑 CX-4945就是典型——在細胞株世界效果不明顯，但在病人世界、搭配低度 interferon 時，會把腫瘤的「抗原呈現 / MHC-I」拉高，等於把冷腫瘤「點亮」，讓免疫系統更容易辨識。
一句話總結：DeepMind 這次其實在說——CX-4945 可能不是單打獨鬥的藥，而是一個能把冷腫瘤點亮的「組合模組」；而生華科剛好握有這個可臨床承接的資產底座。更重要的是，這種「先提出新假說 → 再用實驗驗證」的工作流，已經逼近我們真正關心的問題：藥在人體裡到底會怎麼動、在什麼免疫情境下最可能轉出可定價的療效。而這條假說的方向，也與我們在臨床/動物端的部分觀察趨勢相呼應（即便其中仍有尚未公開的資料需要後續以正式研究完整呈現）。
這份科學證據也再次「支持 CX-4945 對標下一代 Y 藥定位的推論」：AI 不只是挑到一顆藥，而是給出可被設計成臨床策略的條件與組合邏輯。同時，在多個 TIGIT 項目接連於關鍵試驗中受挫或停止後（例如 Roche、Merck，以及 Arcus/Gilead 在特定適應症的晚期試驗），市場對「下一個能被大藥廠買單的 IO 組合模組」確實出現敘事缺口。
該假說後續在實驗中獲得支持。Silmitasertib（CX-4945）為生華科重點開發的市場首見 CK2 抑制劑，目前已於全球多項臨床試驗中應用，累計治療超過數百名癌症患者，展現安全性與潛在療效，也突顯其在未來癌症免疫療法中的發展潛力；據 2025 年 12 月 23 日生華科最新法說會，公司亦提及與 Google 討論未來進一步合作的可能性。
為什麼這個案例重要？因為它把 AI 從「分子生成」往前推進到「機制—情境—組合策略」的生成：AI 在這裡扮演的不是單純發現者，而是把既有臨床資產重新映射到 IO 2.0 組合戰場、並提高人體可兌現機率的引擎。
08｜下一回合會不會變成「科技巨頭＋藥企」的收割局？新創與區域生態系還有位置嗎？
如果說第一波 AI 製藥浪潮是由新創發動的，那麼下一波，很可能會由「科技巨頭＋大藥廠」共同主導。
Isomorphic Labs 是一個典型例子。
它雖然只有幾年歷史，管線尚未推進到臨床，但背後有 Alphabet 撐腰——在 2025 年 3 月的首輪外部募資就拿下 6 億美元，由 Thrive Capital 等機構領投；更重要的是，它幾乎不必為短期 pipeline 成敗向資本市場交代，而是可以用十年的時間，專心把一套「可泛化的藥物設計引擎」做起來。
Congreve 自己也不諱言，吸引他從大型藥廠轉戰 Isomorphic 的關鍵之一，就是這種「資金與算力的長期耐心」。在他看來，要訓練能跨生物體系泛化的模型，需要的是海量資料與持續不斷的計算投資——這不是多數小型 AI 新創有能力負擔的。
類似的長線佈局，在非營利與慈善基金會領域同樣出現。
2025 年，Chan Zuckerberg Initiative（CZI）宣布未來十年將在基礎科學與 AI 上加碼至少 100 億美元，明確把「加速疾病治療、提前實現部分疾病的治癒」作為長期目標；以單年投入規模來看，已經逼近美國 Howard Hughes Medical Institute（HHMI）這類傳統 heavyweight 的科研資助機構。
把視角再拉寬一些，科技巨頭們的布局也越來越明確：
- 美國／歐洲：
- Alphabet 透過 DeepMind＋Isomorphic 打造從基礎模型到藥物設計的垂直整合；
- Nvidia 則從算力與基礎模型切入，與 Recursion 等 Biotech 合作，提供硬體與軟體棧；
- Microsoft、Amazon 也在雲端平台上針對生物醫學 AI 推出專用解決方案。
- 亞洲：
- 日本、韓國一線藥廠與 AI 新創組合愈來愈多，Otsuka、Takeda 等公司都在與本土以及歐美 AI 公司試水溫；
- 中國市場則是另外一種局面：Tencent、Baidu、Alibaba、Huawei 到 ByteDance 等大型科技公司，近年也紛紛建立自家生命科學或 AI 製藥團隊。例如 ByteDance 旗下 Seed 團隊推出的 Protenix 計畫，對外展示的 PXDesign 蛋白設計平台，宣稱在 24 小時內即可產生數百個高品質候選蛋白，生成效率較傳統方法提升約十倍，在多個靶點上達到 20%–73% 的濕實驗成功率。
某種程度上，AI 製藥這個盤，已經從「小公司做平台、賣給大藥廠」的模式，演變成「科技巨頭＋藥廠自己搭平台，小公司提供特色能力與資料」的結構。
對 Eli Lilly、Merck 這類已經開始搭建自家 AI 工廠的大藥廠來說，Insilico、Valo、XtalPi 等新創更像是「專案合作夥伴」與「技術模組」，而不再是唯一入口；對科技巨頭來說，藥物發現是少數能同時吃到算力、生物數據與高附加價值產業的長期戰場，願意在缺乏短期回報的情況下持續砸錢。
從這個角度看，「巨頭收割」幾乎是可以預見的劇本——真正能在十幾年時間尺度上，持續生成高品質數據、投入巨大算力訓練模型，而且能承受多個專案失敗壓力的，恐怕只有少數幾家科技與製藥巨頭。
這並不代表新創沒有位置。相反地，真正懂疾病生物學、懂臨床、又懂如何把 AI 嵌入工作流程的團隊，會成為這些巨頭生態系裡極具價值的「節點」：有人擅長建資料工廠，有人專精特定治療領域（例如腫瘤、免疫、CNS），有人會做好把「AI 輸出」轉化為可執行實驗與臨床決策的中介層。
結語｜AI 製藥第二回合，驗證的不只是演算法
回到起點：AI 製藥的復活賽確實已經開打，但這一回合的考卷和十年前完全不同。
第一回合，比的是誰講的故事更漂亮、誰的 pipeline slide 更滿；
第二回合，被問的問題更直接——
- 你能否在可規模化的資料工廠裡穩定產出可重複的證據？
- 你是否把模型嵌入研發與臨床工作流程，而不是只在 demo 裡表演？
- 更殘酷的一題：你能否在一兩個真正難的領域裡，拿出可被引用、可被交易定價的臨床訊號？
AI 只是起點，不是故事本身。
真正決定勝負的，仍然是對疾病與患者的理解，能不能被持續轉化成讓市場願意買單的臨床結果。
參考資料：
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2. https://www.valohealth.com/press/valo-health-announces-collaboration-with-merck-kgaa-darmstadt-germany-to-discover-and-develop-novel-treatments-for-parkinsons-disease-and-related-disorders
3. Xu, Z., Ren, F., Wang, P. et al. A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial. Nat Med 31, 2602–2610 (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03743-2
4. https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/takedas-ai-crafted-psoriasis-pill-succeeds-late-stage-studies-2025-12-18
5. https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-qualifies-first-ai-tool-help-speed-liver-disease-drug-development-2025-12-09/
6. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-artificial-intelligence-support-regulatory-decision-making-drug-and-biological
7. https://www.cbinsights.com/research/ai-readiness-index-pharma-2025/
8. https://blog.google/technology/ai/google-gemma-ai-cancer-therapy-discovery/
11. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06088043
12. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06108544
13. https://insilico.com/poster_ism001-055_efficacy
14. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05938920
15. https://ispe.org/pharmaceutical-engineering/ispeak/ai-action-case-studies-transforming-pharma-40tm
16. https://www.senhwabio.com/tw/news/20251016
17. Rizvi, S.A. et al. Scaling Large Language Models for Next-Generation Cancer Research (bioRxiv, 2025). DOI: 10.1101/2025.04.14.648850v2. https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2025.04.14.648850v2.full.pdf?utm_source=chatgpt.com
22. https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/bristol-myers-takeda-pool-data-ai-based-drug-discovery-2025-10-01
