以下精選細胞治療與細胞製劑領域，最具突破性的研究進展，涵蓋實體腫瘤突破、糖尿病根治曙光、台灣在地研發成果及次世代製程革命。
實體腫瘤治療里程碑：CAR-T 在胃癌存活率提升 40%
北京大學腫瘤醫院（Peking University Cancer Hospital）研究團隊發布了全球首個針對實體腫瘤的 CAR-T 隨機對照試驗（RCT）結果，證實該療法能顯著延長晚期胃癌患者的生存期。
這項發表於《The Lancet》的第二期臨床試驗納入超過 100 名晚期胃癌及胃食道接合處癌（GEJ）患者。數據顯示，接受 CAR-T 治療組的中位總生存期（mOS）達到 7.9 個月，相較於標準治療組的 5.5 個月，存活時間延長了約 43%。此外，無惡化生存期（PFS）也從標準組的 1.8 個月提升至 3.3 個月，腫瘤縮小率（ORR）在評估患者中達到 85% 。
傳統 CAR-T 療法在血液癌症效果顯著，但在實體腫瘤中常受限於腫瘤微環境的免疫抑制作用。該研究利用針對 Claudin18.2 靶點的改良型 CAR-T 細胞，成功突破了實體腫瘤的物理與免疫屏障，讓 T 細胞能更精準地辨識並毒殺胃癌細胞。
這是 CAR-T 療法首次在隨機對照試驗中證明對實體腫瘤具有臨床意義的生存優勢，為目前治療選項有限的晚期胃癌患者提供了新的標準治療可能，也為胰臟癌等其他難治型實體癌的細胞治療指引了方向。
參考資料：First phase 2 RCT of CAR T-cell therapy in solid tumours finds promising results. ASCO/The Lancet, 2025/6/8
第一型糖尿病「功能性治癒」：幹細胞療法讓 83% 患者擺脫胰島素
美國頂尖生技公司 Vertex Pharmaceuticals 在 2025 年美國糖尿病學會（ADA）年會上公布了震驚醫界的數據，其幹細胞療法 VX-880 成功讓絕大多數第一型糖尿病患者恢復胰島素自主分泌能力。
這項第一/二期臨床試驗數據顯示，在接受全劑量治療的 12 名患者中，100% 的參與者在 90 天後完全消除了嚴重低血糖事件（SHEs）。更驚人的是，在治療滿一年後，有 10 位（佔 83%）患者完全不再需要依賴外部胰島素注射，且所有患者的糖化血色素（HbA1c）皆控制在 7% 以下，達到健康標準 。
VX-880 是一種源自異體幹細胞分化的胰島細胞療法。透過將這些功能性細胞輸注至患者肝門靜脈，它們能「定居」並替代受損的 β 細胞，重新建立體內對血糖的感測與調節機制。這直接解決了第一型糖尿病患者因自體免疫攻擊導致胰島功能喪失的根本問題。
此結果被視為糖尿病治療史上的聖杯，意味著第一型糖尿病有望從「慢性病控制」走向「功能性治癒」。若後續第三期試驗順利，將徹底改變全球數百萬患者需終身注射胰島素的生活模式。
參考資料：Vertex’s Stem Cell Therapy for Type 1 Diabetes at ADA 2025. Connected in Motion/NEJM, 2025/6/25
台灣研發告捷：仲恩生醫小腦萎縮症療法二期解盲成功
台灣仲恩生醫（Steminent Biotherapeutics）與日本合作夥伴 REPROCELL 共同宣布，其自主研發的異體脂肪間質幹細胞療法 Stemchymal®，在治療小腦萎縮症（脊髓小腦性共濟失調症，SCA）的台日雙中心第二期臨床試驗中取得正向結果。
該試驗採隨機、雙盲、安慰劑對照設計，針對 56 名中重度 SCA 第 3 型患者進行靜脈輸注治療。2025 年 4 月公布的分析顯示，接受 Stemchymal® 治療的患者在 SARA 量表（小腦萎縮症評估量表）與 fSARA 分數上，相較於安慰劑組展現出統計學上的顯著改善，且安全性數據良好，無重大不良反應。
小腦萎縮症目前在全球尚無有效藥物可治癒。Stemchymal® 利用間質幹細胞的免疫調節與神經修復特性，透過獨家專利的細胞製程技術，能減緩神經退化速度並改善運動協調功能。這是台灣少數從研發、製程到臨床試驗皆在地完成，並成功驗證療效的異體細胞製劑。
此結果不僅為無藥可醫的罕見疾病患者帶來希望，更證實台灣在異體細胞製劑的標準化量產與臨床開發能力已具備國際水準，預計將加速推進至美國與日本的第三期臨床試驗及後續取證。
參考資料：Steminent reported positive results from Phase II clinical trials for Stemchymal®. Reprocell News, 2025/4/25
擺脫體外培養：體內重編程 CAR-T 技術的生產革命
2025 年被視為「體內細胞治療（In Vivo Cell Therapy）」的轉折年，多項研究證實利用脂質奈米顆粒（LNP）運送 mRNA，能直接在人體內將 T 細胞改造為殺癌大軍，無需將細胞取出體外。
根據《The Scientist》與生技趨勢報告回顧，2025 年發表的關鍵研究中，科學家成功利用標靶 CD4 或 CD8 的 LNP 載體，將嵌合抗原受體（CAR）的 mRNA 精準遞送至小鼠體內的 T 細胞。實驗顯示，這種「體內生成」的 CAR-T 細胞在 24 小時內即可產生抗腫瘤活性，且製造成本僅為傳統體外培養法的 1/10，製備時間從數週縮短至零等待。
傳統 CAR-T 療法需採集患者血液、在實驗室進行基因改造與擴增，過程耗時昂貴且有製程失敗風險。新技術借鏡 COVID-19 疫苗的 LNP 原理，將人體直接當作「生物反應器」，透過靜脈注射即可完成 T 細胞的基因工程改造，大幅降低了技術門檻。
這項技術若進入臨床應用，將使細胞治療「藥物化」，成為隨取隨用的現成架上產品（Off-the-shelf），解決目前 CAR-T 療法價格高昂（動輒數百萬台幣）及產能不足的困境，讓更多癌症患者能受惠於免疫細胞治療。
參考資料：The Biggest Breakthroughs in Cell Biology in 2025. The Scientist, 2025/12/8
