Karuna的KarXT對急性精神分裂症三期試驗解盲成功，股價從140大漲到240

以下為谷哥翻譯

https://www.businesswire.com/news/home/20220808005222/en/Karuna-Therapeutics-Announces-Positive-Results-from-Phase-3-EMERGENT-2-Trial-of-KarXT-in-Schizophrenia

東部夏令時間 2022 年 8 月 8 日上午 06:30

波士頓--(美國商業資訊)-- Karuna Therapeutics , Inc .（納斯達克股票代碼：KRTX ）是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於為患有精神和神經系統疾病的人創造和提供變革性藥物，今天宣布了其第 3 期 EMERGENT-2 試驗評估的積極頂線結果其主要研究療法 KarXT（xanomeline-trospium）在成人精神分裂症中的療效、安全性和耐受性。該試驗達到了其主要終點，與安慰劑相比，KarXT 顯示陽性和陰性綜合徵量表 (PANSS) 總分降低了 9.6 分（-21.2 KarXT 與 -11.6 安慰劑，p<0.0001），具有統計學意義和臨床意義第 5 週（Cohen 的 d 效應大小為 0.61）。KarXT 還表現出早期和持續的症狀顯著減少，

“我們很高興第三階段 EMERGENT-2 試驗的這些主要結果證實了我們在第二階段 EMERGENT-1 試驗中看到的結果，並強調了 KarXT 的潛力及其新穎獨特的作用機制，重新定義成功治療的外觀Karuna Therapeutics 首席執行官、總裁兼董事長史蒂夫·保羅 (Steve Paul) 醫學博士說：“這些結果代表了我們的第二次積極的註冊試驗。我們期待繼續收集長期安全數據，以支持我們向美國食品和藥物管理局提交一份新藥申請，用於治療精神分裂症，我們預計該申請將在 2023 年年中進行。”

KarXT 在 EMERGENT-2 3 期試驗中也達到了關鍵的次要終點，表明精神分裂症的陽性症狀（如幻覺或妄想）和陰性症狀（如難以享受生活或遠離他人）在統計學上顯著減少，如通過PANSS 陽性、PANSS 陰性和 PANSS 陰性 Marder 因子分量表。第 5 週的結果包括：

KarXT 通常耐受性良好。KarXT 組和安慰劑組的總體停藥率相似（25% 對 21%）。KarXT 和安慰劑的總體治療出現不良事件 (TEAE) 率分別為 75% 和 58%。KarXT (7%) 和安慰劑 (6%) 之間與 TEAE 相關的停藥率相似。在 KarXT 和安慰劑之間觀察到相同的嚴重 TEAE 發生率（每組 2%），包括自殺意念、精神分裂症症狀惡化和闌尾炎。沒有一個嚴重的 TEAE 被確定為與藥物相關。最常見的 TEAE ( >5%）在 KarXT 組中的嚴重程度均為輕度至中度，包括便秘、消化不良、噁心、嘔吐、頭痛、血壓升高、頭暈、胃食管反流病（胃酸反流）、腹部不適和腹瀉。在整個試驗過程中，KarXT 和安慰劑的平均血壓測量值相似，並且沒有觀察到暈厥事件。在血壓升高的 TEAE 患者亞組中，終點的平均血壓與基線相似，並未導致試驗中止。與之前的試驗類似，心率增加與 KarXT 治療相關，並且在試驗結束時幅度下降。與 EMERGENT-1 一致，KarXT 與當前治療的常見問題副作用無關，包括鎮靜（嗜睡）、體重增加和錐體外系症狀。

Segal Trials 首席科學官兼首席研究員 Rishi Kakar 醫學博士說：“儘管可用的治療方案數量眾多，但精神分裂症的治療仍然存在巨大的未滿足需求，這給患者及其護理人員帶來了巨大的負擔。” 3 期 EMERGENT-2 試驗。“這些數據建立在越來越多的臨床證據支持 KarXT 作為一種新的和差異化的精神分裂症治療方法的潛力上，證明了陽性和陰性症狀的顯著改善，同時與當前療法的常見問題副作用無關，例如如體重增加、鎮靜和運動障礙。KarXT 這種獨特的特徵有可能為我們的患者及其家人提供一種新的有意義的治療選擇，超越目前的護理標準。”

EMERGENT 計劃包括已完成的 2 期 EMERGENT-1 和 3 期 EMERGENT-2 陽性試驗，以及評估 KarXT 的急性療效和長期安全性的三項正在進行的試驗（EMERGENT-3、EMERGENT-4 和 EMERGENT- 5）。3 期 EMERGENT-3 試驗的一線數據預計將在 2023 年第一季度發布。來自我們 EMERGENT 計劃的數據將用於支持向美國 FDA 提交一份新藥申請，用於 KarXT 作為精神分裂症的治療方法，預計在2023 年中期。正在對來自 3 期 EMERGENT-2 試驗的數據進行額外分析，併計劃在未來的醫學會議上展示這些結果。

Karuna 將於美國東部時間今天上午 8:00 舉行網絡廣播和電話會議，分享對其治療精神分裂症的 KarXT 3 期 EMERGENT-2 試驗的中期分析結果。

Karuna 網站investors.karunatx.com 的投資者關係頁面將提供該演示文稿的現場網絡直播。網絡直播的重播也將在會議結束後在 Karuna 的網站上存檔長達 30 天。

3 期 EMERGENT-2 試驗是一項雙盲、安慰劑對照、為期五週的住院試驗，評估我們的主要研究療法 KarXT 與安慰劑相比在美國患有精神分裂症的成人中的療效、安全性和耐受性狀態。主要終點是在第 5 週時，KarXT 與安慰劑相比，陽性和陰性綜合徵量表 (PANSS) 總分（一種衡量精神分裂症症狀嚴重程度的量表）相對於基線的變化。關鍵的次要終點包括 PANSS 陽性、PANSS 陰性和在第 5 週，KarXT 的 PANSS 負 Marder 因子分量表與安慰劑相比。

共有 252 名確診為精神分裂症且出現精神病症狀的成年人（年齡在 18-65 歲之間）參加了試驗。患者以 1:1 的比例隨機接受靈活劑量的 KarXT（n=126）或安慰劑（n=126），每天兩次（BID），持續五週。在第 1-2 天，患者接受 50/20 KarXT（50mg xanomeline/20mg trospium）BID 或匹配安慰劑的劑量。在第 3 天，患者的劑量增加到 100/20 BID，從第 8 天開始，患者可以根據耐受性增加到 125/30 BID。在試驗中，81% 的 KarXT 患者與 90% 的安慰劑患者滴定至最高劑量水平 (125/30)。

KarXT (xanomeline-trospium) 是一種口服的、在研的 M1/M4 偏好的毒蕈鹼激動劑，用於治療精神和神經系統疾病，包括阿爾茨海默病中的精神分裂症和精神病。它由毒蕈鹼激動劑 xanomeline 和毒蕈鹼拮抗劑 trospium 組成，旨在優先刺激中樞神經系統中的毒蕈鹼受體。KarXT 是同類中第一個具有真正新的和獨特的雙重機制的潛在藥物，它不依賴於多巴胺能或血清素能途徑來治療嚴重精神疾病的症狀。這種方法有可能提供差異化治療，如果獲得批准，將對數百萬患有嚴重精神疾病的人的生活產生有益的影響。

精神分裂症是一種慢性且經常使人衰弱的精神疾病，它會影響人們的思考、感受和行為方式。它的特點是陽性症狀（幻覺和妄想）、陰性症狀（難以享受生活和遠離他人）和認知障礙。這些症狀加在一起會嚴重影響生活質量和生產力，只有 10% 的人獲得有酬就業，許多人努力實現成人里程碑——例如獨立生活。與普通人群相比，精神分裂症患者的預期壽命減少了10-20年。精神分裂症影響全球約 2100 萬人，最常使用抗精神病藥物治療。很遺憾，許多精神分裂症患者在接受抗精神病藥物治療時仍會出現療效有限或有問題的副作用，高達 74% 的患者在 18 個月前停止服藥。當精神分裂症治療停止時，可能會導致對健康的影響，包括復發、住院和更長的緩解時間。

Karuna Therapeutics 是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於為患有精神疾病和神經疾病的人們創造和提供變革性藥物。在 Karuna，我們了解需要差異化和更有效的治療方法，以幫助患者應對嚴重精神疾病帶來的挑戰。利用我們廣泛的神經科學知識，我們正在利用大腦尚未開發的潛力，尋求新的途徑來開發藥物，從而對人們的生活產生有意義的影響。欲了解更多信息，請訪問www.karunatx.com。

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個人看法:

1.還是美股比較好賺!等拉回再介入，200以下算是不錯價位!

2.KRTX已經後發先至，還解盲成功，打贏心悅進度與成果了，預測KRTX後續還會繼續贏!如下圖

3.KarXT在PNASS總量表上效果量不錯，0.6介於0.5-0.8算高效，可以預期未來在負性症狀/認知障礙的症狀上也將有好表現，也許只是中效，0.2-0.5之間吧!