2024-11-25|閱讀時間 ‧ 約 0 分鐘

肥厚型心肌病新療法:Mavacamten

肥厚型心肌病新療法:Mavacamten



一、 什麼是肥厚型阻塞性心肌病?

🔴 肥厚型阻塞性心肌病 是一種以心室壁增厚為特徵的疾病,會導致心臟血液流動受阻。

二、 現有療法

🔵 對於有症狀的患者,一線治療方案是 β受體阻斷劑

🔵 如果患者對β受體阻斷劑不耐受或有禁忌症,可以使用 鈣通道阻斷劑

🔵 如果單一療法仍無法緩解症狀,可以 聯合使用β受體阻斷劑和鈣通道阻斷劑

三、 新型肌凝蛋白抑制劑:Mavacamten

1. 作用機制

🟢 Mavacamten 是一種 肌凝蛋白抑制劑,通過調節肌動蛋白和肌凝蛋白之間的相互作用來發揮作用。

2. 臨床前數據

  • 🟢 Mavacamten 可降低心肌收縮力、增加心室順應性、改善心肌能量代謝、降低左心室流出道壓差以及減少纖維化。

3. 臨床試驗

  • 🟢 EXPLORER-HCM 試驗:一項針對 NYHA II 或 III 級肥厚型阻塞性心肌病患者的 3 期雙盲隨機試驗,結果顯示 Mavacamten左心室流出道壓差、運動能力、NYHA 分級、生物標誌物 等方面均有顯著改善。
  • 🟢 VALOR-HCM 試驗:一項針對 NYHA III 級肥厚型阻塞性心肌病患者的雙盲隨機試驗,主要終點是評估接受 Mavacamten 治療後是否仍符合隔膜減容術的資格。結果顯示,Mavacamten 可以減少符合隔膜減容術資格的患者數量,並且在 左心室流出道壓差、NYHA 分級、生物標誌物 等方面均有顯著改善。

四、 安全性和注意事項

1. 安全性

🟢 EXPLORER-HCM 試驗 顯示,Mavacamten 組和安慰劑組的嚴重不良事件發生率沒有差異,並且沒有發生嚴重心力衰竭。

2. 注意事項

  • 🔵 Mavacamten 通過細胞色素 P450 酶代謝,在歐洲需要進行 CYP2C19 基因分型 以評估藥物相互作用的風險。
  • 🔵 Mavacamten 禁用於 懷孕 婦女。
  • 🔵 需要密切的 超聲心動圖監測
  • 🔵 Mavacamten 的半衰期相對較長,特別是在 代謝較慢 的患者中。

3. 劑量調整

  • 🔵 Mavacamten 的起始劑量和調整方案 較為複雜,需要根據患者的 代謝類型、左心室流出道壓差和左心室射血分數 進行調整。
  • 🔴 如果患者的 左心室射血分數降至 50% 以下,應立即 停藥 並在 4 週後複查。

五、 真實世界數據

  • 🟢 初步的真實世界數據顯示,Mavacamten降低左心室流出道壓差、改善 NYHA 分級 等方面與臨床試驗結果一致。

總結

Mavacamten 是一種新型肌凝蛋白抑制劑,為肥厚型阻塞性心肌病患者提供了一種新的治療選擇。臨床試驗和真實世界數據均顯示 Mavacamten 具有良好的療效和安全性,但需要注意藥物相互作用、劑量調整和超聲心動圖監測等問題。

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