CRISPR Therapetics (CRSP) 1Q24,基因編輯療法的領先者

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CRISPR Therapetics(CRSP)是一家以基因編輯療法為主打的生物科技公司。關於基因編輯療法,我做個簡單介紹,讓各位有些概念。人體平均約由 36 兆個細胞所組成,而每個細胞的生成與功能,都是根據人體生命藍圖 -- 染色體裡的基因所決定。

我們可以想像 CRSP 公司是一個厲害的工程師,擁有一把神奇基因剪刀*可以將失能的基因編碼剪除,並替換良好的基因編碼,進而治療遺傳性疾病;或是透過基因剪刀改進免疫細胞的基因組成,使其更有能力殺死某種癌細胞,達到更好的癌症治療成效。

*精準的說,這是科學家 Jennifer Doudna 與 Emmanuelle Charpentier 於十多年前發現,並獲得諾貝爾獎的 CRISPR/Cas9 基因編輯技術。

2023 年 12 月 8 日,對於 CRSP 與人類疾病治療,都是極具意義的重要日子。美國聯邦食品暨藥物管理局 (FDA) 批准該公司的基因編輯療法 CASGEVY,用以治療鐮刀型貧血症(SCD)。對 CRSP 而言, CASGEVY 是它首個(也是目前唯一)產品**;對人類疾病治療來說,該療法的批准為 CRISPR 基因編輯技術應用於治療疾病的前景,開啟了大門,華爾街日報形容,這個療法的批准讓「基因編輯革命從實驗室走向市場」。

**2024年1月16日,FDA 批准 CASGEVY 用以治療輸血依賴性 β 型地中海貧血症。

這就是 CRISPR Therapetics 的投資故事。那麼,在首個治療產品獲得批准後的第一個季度財報,述說的又是怎麼樣的情況,我們一起來看看…

  • 截至四月中,全球已有逾 25 個授權治療中心,並有多位患者進入細胞蒐集流程。
  • 已與數個政府與商業健保業者簽署治療協議。
  • 1Q24 產品營收尚為零。

不出意料地,療法獲批到實際進帳仍還有許多人事物環節需要安排,要想知道市場對一個定價逾 $2M 的療程接受度有多高,仍需要再等幾個季度。不過,即便 CRSP 可說是跨過了重要的一檻,但以 1Q24 營運開支 $141M,想靠 CASGEVY 取得實際獲利,路途還非常的遙遠。



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