CRISPR Therapetics (CRSP) 1Q24，基因編輯療法的領先者

CRISPR Therapetics（CRSP）是一家以基因編輯療法為主打的生物科技公司。關於基因編輯療法，我做個簡單介紹，讓各位有些概念。人體平均約由 36 兆個細胞所組成，而每個細胞的生成與功能，都是根據人體生命藍圖 -- 染色體裡的基因所決定。

我們可以想像 CRSP 公司是一個厲害的工程師，擁有一把神奇基因剪刀^*，可以將失能的基因編碼剪除，並替換良好的基因編碼，進而治療遺傳性疾病；或是透過基因剪刀改進免疫細胞的基因組成，使其更有能力殺死某種癌細胞，達到更好的癌症治療成效。

^*精準的說，這是科學家 Jennifer Doudna 與 Emmanuelle Charpentier 於十多年前發現，並獲得諾貝爾獎的 CRISPR/Cas9 基因編輯技術。

2023 年 12 月 8 日，對於 CRSP 與人類疾病治療，都是極具意義的重要日子。美國聯邦食品暨藥物管理局 (FDA) 批准該公司的基因編輯療法 CASGEVY，用以治療鐮刀型貧血症（SCD）。對 CRSP 而言， CASGEVY 是它首個（也是目前唯一）產品^**；對人類疾病治療來說，該療法的批准為 CRISPR 基因編輯技術應用於治療疾病的前景，開啟了大門，華爾街日報形容，這個療法的批准讓「基因編輯革命從實驗室走向市場」。

**2024年1月16日，FDA 批准 CASGEVY 用以治療輸血依賴性 β 型地中海貧血症。

這就是 CRISPR Therapetics 的投資故事。那麼，在首個治療產品獲得批准後的第一個季度財報，述說的又是怎麼樣的情況，我們一起來看看…

• 截至四月中，全球已有逾 25 個授權治療中心，並有多位患者進入細胞蒐集流程。
• 已與數個政府與商業健保業者簽署治療協議。
• 1Q24 產品營收尚為零。

不出意料地，療法獲批到實際進帳仍還有許多人事物環節需要安排，要想知道市場對一個定價逾 $2M 的療程接受度有多高，仍需要再等幾個季度。不過，即便 CRSP 可說是跨過了重要的一檻，但以 1Q24 營運開支 $141M，想靠 CASGEVY 取得實際獲利，路途還非常的遙遠。

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