1型糖尿病患者的福音
就在昨天（2024年6月21日），著名的國際醫藥上市公司Vertex Pharmaceuticals Incorporated公佈了其用於治療1型糖尿病（T1D）患者的幹細胞衍生胰島細胞療法VX-880在臨床試驗中的最新數據。這些數據顯示，接受單次全劑量輸注的12名患者，其療效與此前報告的一致，進一步強化了該療法的未來潛力。
新聞稿的摘要
1. 接受單次全劑量VX-880輸注的12名患者在第90天均顯示出胰島細胞移植和對葡萄糖反應的胰島素生成
2. 所有患者達到了美國糖尿病協會（ADA）推薦的目標，即HbA1c水平低於7.0%且70-180 mg/dL範圍內的時間超過70%，其中11名患者減少或停止使用外源性胰島素
3. 有3名患者消除了嚴重低血糖事件（SHEs）且HbA1c低於7.0%，並達到不再依賴胰島素施打
4. 試驗預備擴展至約37名參與者，積極確認效果
解讀這個令人振奮的消息
這是相當令人振奮的消息，在台灣再生醫療法通過的同時，我們也注意到國際醫療趨勢，相信這對於很多糖尿病患者都是重要的福音。
什麼是幹細胞
幹細胞是一種具有自我更新和多向分化潛能的細胞，這意味著幹細胞不僅能自我複製，生成更多的幹細胞，還可以分化成為體內不同類型的細胞。根據其分化潛力和來源，幹細胞主要分為胚胎幹細胞（ES細胞）和成體幹細胞（如間充質幹細胞）。胚胎幹細胞具有最高的分化潛力，能夠轉化為人體的任何細胞類型，而成體幹細胞則主要存在於特定組織中，用於組織的修復和再生。
幹細胞在再生醫學中的應用前景非常廣闊，因為它們可以用來替換受損或缺失的細胞和組織。例如，在心臟病發作後，幹細胞可以修復受損的心肌；在神經系統疾病如帕金森病中，幹細胞可以替換受損的神經細胞。這些特性使幹細胞成為治療多種難治性疾病的重要工具。
什麼是1型糖尿病
1型糖尿病（T1D）是一種自身免疫性疾病，患者的免疫系統錯誤地攻擊和破壞胰腺中的胰島細胞，這些細胞負責產生胰島素。胰島素是一種調節血糖水平的激素，當胰島素缺乏時，血糖水平會異常升高，導致多種健康問題。
1型糖尿病通常在兒童或青少年時期發病，因此又被稱為青少年糖尿病。患者需要終身依賴胰島素注射來控制血糖，這不僅給生活帶來不便，還存在嚴重低血糖事件的風險，這些事件可能導致昏迷甚至死亡。
儘管目前有多種胰島素製劑和血糖監測技術，但仍然無法完全模擬正常胰島素分泌的複雜性，患者生活質量和預期壽命受到嚴重影響。
什麼是VX-880胰島細胞療法
VX-880是一種研究中的幹細胞衍生胰島細胞療法，旨在治療1型糖尿病。這種療法使用先進的幹細胞技術，將幹細胞分化成為胰島素分泌的胰島細胞，並通過輸注的方式將這些細胞移植到患者體內。這些移植的胰島細胞可以感應血糖水平的變化並分泌適量的胰島素，從而幫助患者恢復血糖控制。
VX-880的製備過程涉及利用專有技術將同種異體幹細胞轉化為完全分化的胰島素分泌胰島細胞。這些細胞被輸注到肝門靜脈中，並需要長期的免疫抑制治療來防止移植細胞被患者的免疫系統排斥。這種療法的目標是恢復患者體內的胰島細胞功能，使其能夠自主調節血糖水平，減少對外源性胰島素的依賴。
臨床試驗的效果根據最新的臨床試驗數據，VX-880在治療1型糖尿病方面展現了顯著的效果。所有接受單次全劑量輸注的12名患者在第90天後均顯示出胰島細胞移植和對葡萄糖反應的胰島素生產。
在最近的訪談中，所有患者的血糖控制均有顯著改善，並達到了美國糖尿病協會（ADA）推薦的目標，即HbA1c低於7.0%和持續血糖監測的時間範圍（Time-in-Range）超過70%。
此外，幾乎所有參與者（12人中的11人）在最後一次訪問時減少或停止使用外源性胰島素。在評估期間（第90天以後），所有患者均未發生嚴重低血糖事件（SHEs）。這些數據表明，VX-880具有恢復患者體內胰島素分泌功能的潛力，並且可以顯著改善患者的生活質量。VX-880的耐受性普遍較好。
大多數不良事件（AEs）為輕度或中度，且無與VX-880治療相關的嚴重不良事件。這些臨床試驗結果顯示，VX-880有潛力成為1型糖尿病的變革性治療方法。這些結果表明，VX-880幹細胞衍生的胰島細胞療法可能為1型糖尿病患者提供一種更有效且持久的治療選擇，有望減少患者對胰島素注射的依賴，改善他們的生活質量和健康預後。
結論
VX-880幹細胞衍生胰島細胞療法在治療1型糖尿病方面展現了顯著的療效和變革性潛力。臨床試驗數據顯示，接受單次全劑量輸注的患者在胰島細胞移植和血糖控制方面均有顯著改善，並且大多數患者減少或停止了外源性胰島素的使用。這一療法不僅有效地恢復了患者的胰島素分泌功能，還消除了嚴重低血糖事件，顯著提高了患者的生活質量。隨著試驗的進一步擴展和更多數據的積累，VX-880有望成為1型糖尿病患者的一種創新和持久的治療選擇，帶來治癒的新希望。這一突破性的療法將為全球數百萬1型糖尿病患者帶來不同的未來。
