🔴 家族性高膽固醇血症 (FH) 是一種常見的遺傳性疾病，影響全球超過 3000 萬人。 由於出生時就暴露於高 LDL 膽固醇中，FH 患者罹患動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的風險顯著增加。
治療目標
🔵 對於已確診 ASCVD 或有其他心血管危險因子的 FH 患者，LDL 膽固醇目標值應低於 55 mg/dL（1.4 mmol/L），並至少降低 50%。
🟢 對於沒有確診 ASCVD 或其他危險因子的 FH 患者，LDL 膽固醇目標值應低於 70 mg/dL（1.8 mmol/L），並降低 50% 以上。Lerodalcibep：第三代 PCSK9 抑制劑
🟡 Lerodalcibep 是一種新型小分子結合蛋白 PCSK9 抑制劑，每月皮下注射一次，劑量為 300 毫克。 與單株抗體不同，Lerodalcibep 不需要冷藏，注射體積更小（僅 1.2 毫升）。
臨床試驗結果
🔵 一項開放標籤延展試驗 (Liberate OLE) 評估了 Lerodalcibep 在 703 名需要額外降低 LDL 膽固醇的 FH 患者中的長期療效和安全性。
🟢 結果顯示，在 72 週的研究期間，Lerodalcibep 使 LDL 膽固醇平均降低約 50%，且這種降幅持續了整個研究期間。 LDL 膽固醇的絕對降幅約為 72-76 mg/dL（近 2 mmol/L）。
🔵 此外，Lerodalcibep 還使 ApoB 降低約 36%，脂蛋白 (a) 降低約 25%。
🟢 重要的是，LDL 膽固醇的降幅與性別、身體質量指數、種族和背景降脂治療無關。
安全性
🟡 Lerodalcibep 的耐受性良好，因不良事件而停藥的情況並不常見。 唯一值得注意的不良事件是注射部位反應，發生率約為 2.3%，但均為輕度或中度，無嚴重或持續性反應。
結論
🔴 Lerodalcibep 是一種每月一次注射、體積小、耐受性良好的新型 PCSK9 抑制劑，可顯著降低 FH 患者的 LDL 膽固醇水平。 它為需要終身治療的 FH 患者提供了一種潛在的長期依從性改善方案。
