幹細胞療法與漢丁頓舞蹈症

漢丁頓舞蹈症是一種遺傳性的神經退化疾病，主要原因是患者的基因中CAG重複序列過多，導致製造出來的漢丁頓蛋白（huntingtin, Htt）變異，進而傷害腦部神經細胞。這種疾病會影響患者的運動功能、認知能力和情緒。目前，沒有有效的治癒方法，現有的治療僅能緩解症狀，無法阻止疾病惡化。此篇文獻探討了幹細胞療法作為潛在治療方式的進展，並分析其優缺點，希望能為未來臨床應用提供參考。研究人員透過檢索醫學文獻，整理了幹細胞治療在漢丁頓舞蹈症方面的研究進展，發現利用幹細胞修復受損神經是很有希望的方向。

神經幹細胞（NSCs）因為可以直接分化成腦部的神經細胞，被認為是最常被研究的幹細胞類型。研究顯示，神經幹細胞可以修復受損的腦部網路，並釋放一些化學物質來保護神經細胞。另外，間質幹細胞（MSCs）也顯示出潛力，它們可以促進神經再生、減少發炎反應，並且可能穿透血腦屏障。此外，誘導性多功能幹細胞（iPSCs）也可以從患者自身的細胞培養而來，這就降低了免疫排斥的風險，但是製備過程較為複雜。胚胎幹細胞（ESCs）雖然有多種分化潛力，但因倫理問題和腫瘤風險較少被使用。

儘管幹細胞治療在動物實驗中顯示出改善運動和認知功能的潛力，但仍面臨諸多挑戰。這些挑戰包括免疫排斥反應、腫瘤形成的風險、以及細胞如何安全且有效地進入大腦等技術問題。目前，臨床試驗大多在早期階段，需要更多研究來驗證其長期療效和安全性。此外，研究人員也關注到基因編輯技術如CRISPR/Cas9的潛力，可以精確地修正患者細胞中的基因缺陷，並產生健康的幹細胞以供移植。總結來說，幹細胞療法是很有希望的治療方向，但要成為漢丁頓舞蹈症的有效療法，仍有很長的路要走。

註：本文僅為科學期刊討論，並無醫學治療的建議。

參考文獻：Advances in Stem Cell Therapy for Huntington's Disease: A Comprehensive Literature Review. Shah S, Mansour HM, Lucke-Wold B. Cells. 2025 Jan 3;14(1):42.