作者：納蘭雪敏
Axsome Therapeutics (AXSM) 在 2025 年 12 月 31 日)宣佈的兩項重大進展，兩項利多帶動公司股價在美股封關日飆升並創下歷史新高。AXSM在2025 年 12 月 31 日收盤市值92.07億美元，股價收182.64美元，2025年全年上漲115.86%。
阿茲海默症躁動症AXS-05
針對阿茲海默症躁動症治療有重大突破。美國食品藥物管理局 (FDA) 已受理 AXS-05 (商品名 Auvelity) 的補充新藥申請 (sNDA)，並給予「優先審查」(Priority Review) 資格。
審查週期從一般的 10 個月縮短到 6 個月，FDA 預計將在 2026 年 4 月 30 日前做出最終決定 (PDUFA date)。由於目前阿茲海默症躁動症的治療選擇非常有限，若 AXS-05 順利獲的批准，全美數百萬名患者就有新的治療方案。
阿茲海默症躁動症並不是一種與阿茲海默症完全脫離的疾病，是阿茲海默症患者在病程發展中，出現一系列特定的行為與心理症狀（BPSD）。
一般我們提到的阿茲海默症，焦點會放在「認知功能的退化」。包含記憶力喪失、對時間與地點感到混淆、語言溝通產生障礙，以及判斷力下降。這些症狀主要影響患者理解世界與處理日常資訊的能力。
阿茲海默症躁動症特別指向情緒與肢體行為上的失控表現。患者除了有基本的記憶問題外，還會表現出極度的坐立難安、焦慮、頻繁踱步、喊叫，甚至可能出現言語攻擊或肢體的衝撞。躁動行為通常源自於患者大腦中負責控制情緒與行為抑制的區域受到損傷，導致患者無法適當地表達需求或處理壓力。
核心差異在於對生活影響與照護難度。一般的阿茲海默症患者可能只是需要生活上的協助與引導，但出現躁動症狀的患者，往往會讓照顧者感受到巨大的心理壓力與安全威脅。躁動行為可能隨時發生，也可能在特定的時間點（如黃昏症候群）變得更加嚴重。
黃昏症候群（Sundowning 或 Sundown Syndrome）不是一種獨立的疾病，患者在傍晚到入夜這段時間會出現不安、焦躁、混淆或攻擊性行為增加的現象。當陽光開始減弱，環境中的光線由亮轉暗時，患者的感知能力會因為大腦退化而變得更加模糊。這段時間大腦對於光影變化的處理能力下降，可能會讓影子看起來像是威脅，或者是因為疲倦累積到一天的高峰，導致患者的情緒調控能力大幅降低。這就是為什麼很多照顧者會發現，白天還算安靜的長輩，到了下午三、四點之後就開始變得坐立難安。
在醫療處置上，一般的阿茲海默症治療重點在於延緩認知衰退的速度。針對阿茲海默症躁動症，醫生則會重視環境管理、感官刺激調整，在必要時使用特定的藥物來平復患者的焦躁情緒。
嗜睡症治療藥物 AXS-12
嗜睡症治療藥物 AXS-12 的進展。公司宣佈已收到 FDA 的新藥申請 (NDA) 預審會議紀要，內容顯示 FDA 認可 Axsome 提交的監管數據支持藥物用於治療嗜睡症伴隨的猝倒症。
NDA 是New Drug Application的縮寫。這是藥品研發過程中最關鍵的最後一段流程，開發藥品的公司已經完成所有階段的臨床試驗，並準備將收集到的所有實驗與臨床數據，提交給美國食品藥物管理局（FDA）的衛生主管機關進行審查。
公司計畫在 2026 年 1 月完成 NDA 的正式提交。AXS-12 已獲得孤兒藥資格認定，若獲的批准可能在美國市場享有 7 年的獨佔期。
受雙重利多激勵，2025年12月31日封關日，AXSM 股價在昨日收盤漲幅超過 20%，盤中一度突破 178 美元，表現相當強勁。
美國銀行 (BofA) 把目標價從 202.00 美元調整到 217.00 美元，摩根士丹利與 TD Cowen 也重申了增持或買入評級。
兩種調節中樞神經系統藥物
在技術與藥理機制上，這兩款藥都是調節中樞神經系統（CNS）中的關鍵神經傳遞物質，特別是去甲腎上腺素（Norepinephrine）與多巴胺（Dopamine）。
AXS-05 是一種多模態藥物，它結合右美沙芬（Dextromethorphan）與安非他酮（Bupropion），後者本身就是一種去甲腎上腺素與多巴胺再回收抑制劑（NDRI）。而 AXS-12 的主要成分瑞波西汀（Reboxetine）則是一種高度選擇性的去甲腎上腺素再回收抑制劑（NRI）。
在大腦通路的研究與臨床開發上，共享相似的神經科學基礎，都是透過調節這些物質來穩定情緒、行為或是維持清醒。
在研發策略上，Axsome 採用了一種稱為「老藥新用」或「分子改良」的平台策略。公司並非從零開始研發全新的化合物，而是選擇已經有已知安全性資料的分子，透過專利的代謝抑制技術或創新的劑型組合，應用到還沒被滿足的醫療需求。例如將原本用於其他病症的成分，透過精確的劑量與藥動學控制，轉化為治療阿茲海默症躁動症或嗜睡症的新方案。這種做法可以降低新藥開發的風險，並縮短獲得 FDA 核准的時間，這也是為什麼公司能同時進行多個看似不同但核心技術一致的計畫。
在商業營運層面，這兩款藥物瞄準的醫療通路高度重疊。阿茲海默症躁動症的治療主要由神經內科醫師與老年精神科醫師負責，而嗜睡症的診斷與治療也同樣集中在神經內科與睡眠醫學領域。這表示 Axsome 只要建立一支專業的業務與醫學聯絡團隊，就能同時覆蓋這兩款藥物的目標醫師群體，創造出很好的銷售效率與市場滲透。這種通路上的綜合效果，是新創生技公司在有限資源下達成公司價值快速成長的方式。
