近年，寡核苷酸（oligonucleotides）因能直接在 RNA 層面 調控基因表現，於中樞神經系統（CNS）疾病展現強勁潛力。美國 FDA 已批准多款用於 CNS 的寡核苷酸療法，其中 Spinraza（nusinersen） 用於脊髓性肌肉萎縮症（SMA），Qalsody（tofersen） 用於 SOD1 突變的肌萎縮側索硬化症（ALS）。真正的關鍵難題仍在於 如何有效穿越血腦屏障（BBB）：寡核苷酸分子量大、親水性強，天然難以被動擴散入腦，因此「遞送」成為成敗分水嶺。本文聚焦機會與挑戰，並以中立國際視角，梳理現階段較具可行性的技術路線與產業化要點。
