肥厚性心肌病變(HCM)治療新進展

閱讀時間約 3 分鐘

1. HCM 基本概念

🔴 HCM是一種心肌疾病,主要表現為左心室壁增厚 🔵 發病率約為500人中1人,可影響任何年齡和種族的人 🟢 HCM可能是遺傳性疾病,通常與心肌收縮單位(肌節蛋白)有關

2. 傳統治療方法

🔴 β受體阻斷劑鈣通道阻滯劑是常用藥物 🔵 嚴重症狀可考慮手術切除肥厚心肌酒精消融 🟢 部分患者使用地沙吡啶,但可能有副作用

地沙吡啶(Disopyramide)是一種抗心律失常藥物,屬於IA類抗心律失常藥。它主要用於治療心室和心房的心律失常,但在肥厚性心肌病變(HCM)的治療中也有應用,可能有助於減輕症狀,但需注意其可能的副作用。

3. Mavacamten 的出現

🔴 Mavacamten 是一種新型肌球蛋白抑制劑 🔵 主要通過減少心臟收縮力來緩解症狀 🟢 在 EXPLORER-HCM 試驗中顯示顯著效果

4. EXPLORER-HCM 試驗

🔴 這是 HCM 領域首個大規模隨機對照試驗 🔵 主要終點為運動能力改善功能分級提升 🟢 Mavacamten 組在症狀、運動耐量等方面均優於安慰劑組

5. 案例研究: Sanjeev

🔴 50多歲男性,有呼吸困難症狀 🔵 傳統藥物治療效果不佳 🟢 參與 EXPLORER-HCM 試驗後症狀明顯改善

6. 案例研究: Brenda

🔴 70多歲女性,診斷延遲至60多歲 🔵 β受體阻滯劑治療受限於副作用 🟢 使用 Mavacamten 後生物標誌物和症狀均大幅改善

7. Mavacamten 治療效果

🔴 大多數患者在4週內即可感受到改善 🔵 可顯著降低NT-proBNP等生物標誌物水平 🟢 患者生活質量明顯提升

8. 案例研究: Matteo

🔴 符合 VALOR 試驗入選標準 🔵 展示了 Mavacamten 可能導致射血分數下降的情況 🟢 通過調整劑量可逆轉這一副作用

9. VALOR 試驗

🔴 針對嚴重症狀且符合手術標準的患者 🔵 主要終點為是否仍需進行手術治療 🟢 Mavacamten 組80%以上患者不再需要手術

10. Mavacamten 對手術的影響

🔴 不會完全取代手術,但可能改變手術適應症 🔵 可能增加複雜病例的比例 🟢 手術技術要求可能更高

11. HCM 治療的未來展望

🔴 非阻塞性 HCM 的治療仍是一大挑戰 🔵 可能發展出針對不同病理機制的治療方法 🟢 基因替代療法等新技術可能帶來突破

12. 臨床建議

🔴 對有症狀的 HCM 患者,不應滿足於現狀 🔵 積極考慮新的治療選擇 🟢 需要密切監測患者反應,特別是射血分數變化

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    時間限制飲食雖然可以幫助減重,但在改善代謝症候群方面的效果有限。我們可能需要重新評估生活方式干預在當前醫學環境下的角色。
    CATHEDRAL-HF試驗為HFiEF患者的藥物管理提供了新思路,但仍需更多研究來確定最佳治療策略
    心臟衰竭預防需要多方面策略,包括生活方式改善、疾病管理和新興治療方法的應用。隨著人口老齡化和共病的增加,HFpEF的風險可能上升,需要更多針對性的預防策略。
    IVUS技術為血管介入治療帶來了革命性的改變,提高了診斷精確度和治療效果。儘管面臨一些挑戰,但其在血管疾病治療中的重要性正日益增加。
    新的治療方向強調了從預防到介入的全面方法,特別關注早期識別和治療動脈粥樣硬化,以降低未來ACS風險。然而,仍需要更多針對非阻塞性疾病的隨機試驗來制定完整的治療指南。
    **治療血脂異常是預防心血管疾病和心力衰竭的關鍵策略。** 🔵 除了增加他汀類藥物的使用,還應合理應用非他汀類降脂藥物。 🟢 新型治療方法的發展為血脂管理帶來了更多選擇。
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