研究背景
亨丁頓舞蹈症是一種遺傳性神經退化疾病。如果父母其中一方患有亨丁頓舞蹈症，子女有 50% 的機率會遺傳到這個突變基因，並最終發病。它會導致腦細胞死亡，其症狀類似於失智症、帕金森氏症和運動神經元疾病的綜合體。
這疾病是由於名為「亨丁頓」的基因發生錯誤所引起。這個突變會使大腦中一種名為「亨丁頓蛋白」的正常蛋白質，變成有毒的亨丁頓蛋白，成為殺死神經元的兇手。
突破性的基因治療方法
科學家們開發出一種新型基因療法，其目標是在一次性治療中，永久性地降低大腦中有毒亨丁頓蛋白的水平。這個方法結合了基因療法與基因靜默技術 (gene silencing)。
科學家首先使用一種經過改造的安全病毒，使其攜帶一段特殊設計的 DNA 序列。這種病毒就像一個微型郵差。然後在即時核磁共振（MRI）掃描的引導下，醫生會透過長達 12 到 18 小時的精細腦部手術，將含有病毒的微導管深入大腦的兩個特定區域（尾狀核與殼核）。病毒進入腦細胞後，會將新的 DNA 序列釋放出來。這段 DNA 會將神經元轉變為一個生產自救療法的工廠。細胞開始產生microRNA（microRNA）的小型遺傳物質。它的功能是防止細胞製造突變的亨丁頓蛋白，從而降低腦中的有毒亨丁頓蛋白的水平顯著降低，從而保護腦細胞免於死亡。
圖片來源: BBC
https://www.bbc.com/news/articles/cevz13xkxpro
