隨著醫療科技快速進展，癌症治療也轉向更精準、個人化的治療方式，以將火力集中在病灶、盡可能不波及健康組織為上。其中，標靶藥物被視為精準醫療的重要代表，它如何從正常細胞背景中辨認出病變細胞？如何將癌細胞消滅？
標靶藥物是一種專門針對癌細胞和正常細胞間「差異」所設計的治療藥物，這些差異通常出現在癌細胞表面的蛋白質或內部的訊號傳導路徑上，大致包括3種：
- 細胞表面受體過量表達：例如乳癌的第2型人類表皮生長因子受體（HER2），癌細胞表面的數量遠多於正常細胞，因而不停接收到外在生長因子的刺激，促使腫瘤長大。
- 突變蛋白質：例如非小細胞肺癌的ALK突變，因為基因錯位而產生異常蛋白質，促使癌細胞不斷增生及轉移。
- 訊號通路發生異常：癌細胞內某些負責生長的蛋白質開關被鎖定在「開啟」狀態，導致細胞失控生長。
標靶藥物以4種攻堅手段摧毀癌細胞
根據藥物作用方式不同，目前各國衛生主管機關核准的標靶藥主要分成4種類型。
1. 切斷癌細胞的生長訊號
正常細胞的生長、分裂受到嚴密的調控機制管理，例如，當身體需要修復組織時，細胞會接收到生長訊號並開始分裂；完成任務後，訊號消失，細胞便停止增生。
許多腫瘤細胞表面帶有過量的生長因子受體，這些受體就像收音機天線，無時無刻接收促進分裂的指令；也有癌細胞突變產生功能異常的蛋白質，即使無外部刺激也會自行向下游發送生長命令。標靶藥物可和表面受體結合，像將天線封住，阻止訊號傳入細胞內部，或是直接抑制訊號傳遞路徑，使癌細胞「聽不到」生長指令，進而停止分裂甚至死亡。
2. 抑制腫瘤血管新生
腫瘤在生長過程中，內部需要不斷長出新的血管來獲取更多氧氣與養分，癌細胞會分泌特定物質，刺激血管生成。部分標靶藥物能攔截這些促進血管生成的因子，使腫瘤得不到足夠的血液供應，最終因「營養不良」而萎縮或壞死。
3. 誘發癌細胞的凋亡機制
正常細胞在衰老或損壞時會啟動一套「自我毀滅」的機制，稱為細胞凋亡（Apoptosis），可降低癌細胞產生的機率，是人體重要的保護機制。
然而癌細胞常透過異常蛋白質，關閉這套凋亡機制，使自己得以無限存活。標靶藥物能針對這些異常蛋白質發揮作用，重新啟動凋亡程序，讓癌細胞走向自然死亡。
4. 召喚免疫系統攻擊病灶
某些標靶藥物能牢牢吸附在癌細胞表面的特定蛋白質上，就像是在癌細胞身上貼了一個「我是敵人」的標籤，引誘人體自身的免疫細胞（例如自然殺手細胞或巨噬細胞）前來攻擊。
除了上述4類之外，現在也已有愈來愈多稱作「抗體藥物複合體（Antibody-Drug Conjugates，縮寫ADCs）」的新型藥物上市，可以把ADC想像成融合標靶藥和化療長處的結晶，其原理是將強效的化療藥物掛載在抗體分子上，抗體負責追蹤具有特定變異的病灶，直到找到癌細胞並被吞進細胞內後，才將化療藥從內部釋放。這種「零距離」的攻擊方式能強化殺傷力，同時減輕化療的毒性。
標靶藥物的最大優勢在於治療更具針對性、副作用通常較輕。然而，並非所有癌症患者都適合標靶治療，必須先透過分子檢測（主要是檢驗基因）確認是否有對應的標靶藥可用。此外，癌細胞可能隨時間產生抗藥性，因此臨床上常需靈活搭配其他治療方式。
