**PALISADE 研究：**plozasiran 治療家族性乳糜微粒症候群的臨床試驗結果
1. 背景介紹🔴 持續性乳糜微粒症是一種極高甘油三酯血症（>10 mmol/L 或 880 mg/dL） 🔵 由罕見的雙等位基因隱性變異或多基因變異引起 🟢 主要症狀包括急性胰腺炎等，現有治療方法效果不佳
2. 研究目標與方法
🔴 研究針對 APO-C3 蛋白，使用 siRNA plozasiran 進行基因沉默治療 🔵 隨機雙盲安慰劑對照的第三期臨床試驗 🟢 75 名成年患者分為三組：安慰劑、25mg 和 50mg plozasiran ，每三個月給藥一次
3. 研究結果
🔴 主要終點：甘油三酯水平顯著降低
- 兩種劑量組在 10-12 個月時甘油三酯中位數降低約 80% 🔵 次要終點：
- APO-C3 水平降低超過 90%
- 急性胰腺炎發生率顯著降低（相對風險降低 83%，p<0.05） 🟢 治療效果：
- 80% 的患者達到 50% 的甘油三酯降低目標
- 75% 的 25mg 劑量組患者甘油三酯降至 <10 mmol/L
- 50% 的 25mg 劑量組患者甘油三酯降至 <5.5 mmol/L
4. 安全性和耐受性
🔵 plozasiran 組較安慰劑組有更少的嚴重不良事件 🟢 無血小板計數降低 🟢 高血糖僅見於原有糖尿病或糖尿病前期患者，可通過調整降糖治療解決
5. 結論
🔴 plozasiran 是一種新型治療候選藥物，可顯著降低持續性乳糜微粒症患者的甘油三酯水平 🔵 能有效降低急性胰腺炎風險，改善腹痛症狀 🟢 安全性和耐受性良好，類似於安慰劑
6. 研究意義
🔴 為持續性乳糜微粒症患者提供了一種有效的新型治療選擇 🔵 有望顯著改善患者生活質量 🟢 為進一步研究和開發相關治療提供了重要依據
總的來說，PALISADE 研究證明了 plozasiran 在治療持續性乳糜微粒症方面的顯著效果。這種新型 siRNA 療法不僅能有效降低患者的甘油三酯水平，還能顯著降低急性胰腺炎的發生風險，同時具有良好的安全性和耐受性。這一研究結果為該疾病的治療帶來了新的希望，有望顯著改善患者的生活質量和長期預後。
